Velaglucerase alfa là một glucocerebrosidase tái tổ hợp kích hoạt gen người được sử dụng để điều trị bệnh Gaucher loại 1, gây ra bởi sự thiếu hụt enzyme lysosomal glucocerebrosidase. Ngoài ra, Velaglucerase alfa cũng đã được nghiên cứu để sử dụng trong bệnh Gaucher loại 3.

Nesbuvir đã được điều tra để điều trị viêm gan C.

Perazine đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị chứng mất trí nhớ, trầm cảm, tâm thần phân liệt, rối loạn lo âu và rối loạn tâm lý, trong số những người khác.

1-octacosanol là một loại rượu béo nguyên chất 28-carbon aliphatic chuỗi thẳng được sử dụng như một chất bổ sung dinh dưỡng. Hợp chất hữu cơ có trọng lượng phân tử cao này là thành phần chính của sáp sản phẩm tự nhiên được chiết xuất từ thực vật [A27245]. 1-octacosanol được báo cáo là có tác dụng làm giảm cholesterol, đặc tính chống ngưng kết, sử dụng tế bào chất và đặc tính ergogen [A27245]. Nó đã được nghiên cứu như là một tác nhân trị liệu tiềm năng để điều trị bệnh Parkinson.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Pegvisomant

Loại thuốc

Thuốc tác động trên hệ nội tiết, chất đối kháng thụ thể hormone tăng trưởng.

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột thuốc pha tiêm lọ 10 mg, 15 mg, 20mg, 25 mg, 30 mg.

Neramexane là một chất đối kháng thụ thể NMDA có ái lực thấp đến trung bình.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Nepafenac

Loại thuốc

Thuốc kháng viêm không steroid (NSAID)

Dạng thuốc và hàm lượng

Hỗn dịch nhỏ mắt nepafenac 1 mg/ml, 0,1%, 0,3% trong 4 ml.

Pelitrexol đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u rắn trưởng thành không xác định, cụ thể về giao thức.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Peginterferon alfa-2b

Loại thuốc

Chống ung thư, điều biến phản ứng sinh học

Dạng thuốc và hàm lượng

• Bút tiêm dưới da (296 mcg, 444 mcg, 888 mcg)
• Bột tiêm dưới da (120 mcg, 50 mcg)

Peginterferon beta-1a là một interferon beta-1a mà một phân tử đơn tuyến, 20.000 dalton (Da) methoxy poly (ethyl hèlycol) -O-2-methylpropionaldehyd (PEG) được liên kết hóa trị với nhóm amino alpha của N-terminal dư lượng axit. Trình tự axit amin của interferon beta-1a tái tổ hợp giống hệt với phiên bản beta interferon beta của con người. Mặc dù chưa rõ cơ chế hoạt động của nó, nhưng peginterferon beta-1a được chỉ định sử dụng trong các dạng tái phát của Bệnh đa xơ cứng (MS). Interferon beta là loại thuốc đầu tiên làm thay đổi tiến trình của MS, tuy nhiên nhiều tác dụng phụ và nhu cầu tiêm dưới da hàng tuần khiến việc sử dụng trở nên khó khăn. Interferon beta sau đó đã được PEGylated (liên kết cộng hóa trị với polyethylen glycol) để kéo dài thời gian tác dụng của nó đến mỗi 14 ngày. Nó hiện có sẵn dưới dạng peginterferon beta-1a dưới dạng sản phẩm được FDA phê chuẩn.

CT-322 là một liệu pháp protein Adnectin (TM) độc quyền, trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, đặc biệt liên kết với thụ thể yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu 2 (VEGFR-2), điều chỉnh con đường phát sinh khối u nguyên phát. Kết quả là, CT-322 chặn tất cả các phối tử đã biết đối với VEGFR-2.

PHA-793887 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u rắn tiên tiến / di căn.