Dẫn xuất axit amidinopenicillanic với tác dụng kháng khuẩn phổ rộng. Nó được hấp thu kém nếu dùng đường uống và được sử dụng trong nhiễm trùng tiết niệu và sốt phát ban. Amdinocillin không có sẵn ở Hoa Kỳ.

Triethylene glycol dimethyl ether (còn được gọi là triglyme) là một glycol ether được sử dụng làm dung môi.

Ivacaftor (còn được gọi là Kalydeco hoặc VX-770) là một loại thuốc được sử dụng để quản lý Xơ nang (CF) ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên. Xơ nang là một rối loạn lặn tự phát do một trong một số đột biến khác nhau của gen đối với protein điều hòa dẫn truyền xơ nang (CFTR), một kênh ion liên quan đến việc vận chuyển ion clorua và natri qua màng tế bào. CFTR hoạt động trong các tế bào biểu mô của các cơ quan như phổi, tuyến tụy, gan, hệ tiêu hóa và đường sinh sản. Sự thay đổi trong gen CFTR dẫn đến việc sản xuất, thay đổi hoặc chức năng của protein bị thay đổi và do đó vận chuyển chất lỏng và ion bất thường qua màng tế bào [A20298, A20299]. Do đó, bệnh nhân CF tạo ra một chất nhầy đặc, dính làm tắc nghẽn các ống dẫn của các cơ quan nơi sản xuất khiến bệnh nhân dễ bị biến chứng như nhiễm trùng, tổn thương phổi, suy tụy và suy dinh dưỡng [A20302]. Sử dụng Ivacaftor đã được chứng minh là vừa cải thiện triệu chứng CF vừa điều chỉnh bệnh lý bệnh tiềm ẩn. Điều này đạt được bằng cách tăng khả năng mở kênh (hoặc gating) protein CFTR ở những bệnh nhân có cơ chế gating bị suy yếu. Điều này trái ngược với [DB09280], một loại thuốc CF khác, có chức năng bằng cách ngăn chặn sự sai lệch của protein CFTR và do đó dẫn đến tăng quá trình xử lý và buôn bán protein trưởng thành lên bề mặt tế bào. Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng điều trị bằng ivacaftor giúp cải thiện chức năng phổi, giảm khả năng bị trầm trọng phổi, tăng cân và cải thiện triệu chứng CF [Nhãn FDA]. Dữ liệu này đã được xem xét kỹ lưỡng, tuy nhiên, với các thử nghiệm lâm sàng chỉ cho thấy những cải thiện khiêm tốn mặc dù chi phí hàng năm là $ 259.000 cho Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) [A20343]. Một loạt các đột biến CFTR tương quan với kiểu hình Xơ nang và có liên quan đến mức độ nghiêm trọng khác nhau của bệnh. Đột biến phổ biến nhất, ảnh hưởng đến khoảng 70% bệnh nhân mắc CF trên toàn thế giới, được gọi là F508del-CFTR hoặc delta-F508 (F508), trong đó việc xóa axit amin phenylalanine ở vị trí 508 dẫn đến việc sản xuất protein CFTR bị suy giảm, do đó làm giảm đáng kể lượng chất vận chuyển ion có trên màng tế bào [A20301]. Ivacaftor khi đơn trị liệu đã không cho thấy lợi ích đối với bệnh nhân bị đột biến delta-F508, rất có thể là do không đủ lượng protein có sẵn ở màng tế bào để tương tác và tạo ra thuốc [A20305]. Đột biến phổ biến tiếp theo, G551D, ảnh hưởng đến 4-5% bệnh nhân CF trên toàn thế giới được đặc trưng là đột biến tên lửa, nhờ đó có đủ lượng protein ở bề mặt tế bào, nhưng cơ chế mở và đóng của kênh bị thay đổi [A17564]. Ivacaftor được chỉ định để quản lý CF ở bệnh nhân có loại đột biến thứ hai này, vì nó liên kết và làm tăng khả năng mở kênh của protein CFTR trên màng tế bào [A17564]. Mặc dù ivacaftor không cho thấy bất kỳ cải thiện đáng kể nào ở bệnh nhân bị đột biến delta-F508, nhưng nó đã cho thấy sự cải thiện đáng kể (tăng 10% FEV1 từ đường cơ sở) trong chức năng phổi cho các đột biến sau: E56K, P67L, R74W, D110E, D110H, R17C S1255P, D1270N và G1349D [Nhãn FDA]. Danh sách này đã được FDA mở rộng vào tháng 5 năm 2017 từ 10 đến 33 để chứa các đột biến hiếm gặp hơn [L768]. Khi được sử dụng như đơn trị liệu như sản phẩm Kalydeco, ivacaftor được chỉ định cho người quản lý CF ở bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có đột biến gen CFTR đáp ứng với tiềm năng của ivacaftor (xem danh sách các đột biến nhạy cảm ở trên). Khi được sử dụng kết hợp với thuốc [DB09280] làm sản phẩm Orkambi, ivacaftor được chỉ định để quản lý bệnh nhân CF từ 6 tuổi trở lên, người đồng hợp tử về đột biến F508del trong gen CFTR. Trước khi phát triển ivacaftor, quản lý CF chủ yếu liên quan đến các liệu pháp kiểm soát nhiễm trùng, hỗ trợ dinh dưỡng, thanh thải chất nhầy và kiểm soát các triệu chứng thay vì cải thiện quá trình bệnh cơ bản hoặc chức năng phổi (FEV1). Đáng chú ý, ivacaftor là thuốc đầu tiên được phê duyệt để quản lý các nguyên nhân cơ bản của CF (bất thường về chức năng protein CFTR) thay vì kiểm soát các triệu chứng [A20297]. Ivacaftor được sản xuất và phân phối bởi Vertex Cosmetics. Nó đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt vào ngày 31 tháng 1 năm 2012 và bởi Bộ Y tế Canada vào ngày 26 tháng 11 năm 2012.

Beclamide (N-benzyl-B-chloropropionamide) là một loại thuốc có hoạt tính chống co giật. Nó không còn được sử dụng. Nó đã được sử dụng như một thuốc an thần và như một thuốc chống co giật. Nó được nghiên cứu vào những năm 1950 vì đặc tính chống co giật của nó, như là một phương pháp điều trị cho các cơn co giật tonic-clonic tổng quát. Nó không hiệu quả cho cơn động kinh vắng mặt.

PhIP (2-Amino-1-methyl-6-phenylimidazo (4,5-b) pyridine) đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu khoa học cơ bản về ung thư tuyến tụy.

Một steroid tổng hợp với hoạt động tiên sinh. Nó được bán rộng rãi trên khắp châu Âu, bao gồm Nga và nhiều nước châu Âu khác, và cũng có sẵn ở Nhật Bản, Hồng Kông, Ấn Độ, Bangladesh, Indonesia, và phần lớn Đông Nam Á, mặc dù đáng chú ý là ở Hoa Kỳ hoặc Canada.

Avelumab là một kháng thể ngăn chặn ligand-1 (PD-L1) được lập trình để chỉ định điều trị cho người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên bị ung thư biểu mô tế bào Merkel di căn (MCC). Nó là một kháng thể đơn dòng immundabulin immunoglobulin G1 (IgG1) với các hoạt động chống ung thư. Nó đã được cấp phép tăng tốc vào tháng 3 năm 2017 dưới tên gọi là Bavencio.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Calcium phosphate dihydrate

Loại thuốc

Bổ sung calci và phosphate.

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột pha hỗn dịch uống 2g/gói.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Captopril

Loại thuốc

Thuốc ức chế men chuyển

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 12,5 mg, 25 mg, 50 mg, 100 mg.

Hỗn dịch uống 25mg/ 5mL.

Azficel-T là một sản phẩm tế bào tự thân bao gồm các nguyên bào sợi được chỉ định để cải thiện sự xuất hiện của nếp nhăn nếp nhăn mũi vừa đến nghiêm trọng ở người lớn. Nguyên bào sợi được thu thập từ mô sinh thiết sau auricular và mở rộng vô trùng bằng cách sử dụng quy trình nuôi cấy mô tiêu chuẩn cho đến khi thu được đủ tế bào cho ba liều [Nhãn FDA]. Các tế bào mở rộng sau đó được treo trong một môi trường tế bào. Thay thế cho các thành phần da bị mất trong quá trình lão hóa hoặc biến dạng da, điều trị bằng nguyên bào sợi tự thân đã cho thấy cải thiện nếp nhăn và sẹo mụn hơn so với điều trị bằng giả dược [A31920, A31926]. Quản lý nội bào của các nguyên bào sợi tự thân vào da bị chiếu xạ sau các thủ tục phẫu thuật có liên quan đến quá trình chữa lành vết thương phẫu thuật tiếp theo [A31927]. Azficel-T được bán ở Mỹ dưới dạng Laviv để tiêm trong da.

AG-702 là một protein sốc nhiệt của con người tái tổ hợp còn được gọi là protein căng thẳng. Nó còn được gọi là HSP, là một nhóm các protein được tạo ra khi một tế bào trải qua nhiều loại căng thẳng môi trường khác nhau như thiếu nhiệt, lạnh và thiếu oxy. HSP có mặt trong tất cả các tế bào ở tất cả các dạng sống từ vi khuẩn đến động vật có vú và cấu trúc và chức năng của chúng tương tự nhau qua các dạng sống đa dạng này. Thuốc này được phát triển bởi kháng nguyên để điều trị nhiễm herpes sinh dục và đang trong giai đoạn I của thử nghiệm lâm sàng.

(Z) -2- [2- (4-methylpiperazin-1-yl) benzyl] diazenecarbothioamide là chất rắn. Hợp chất này thuộc về phenylpiper Magazine. Đây là những hợp chất chứa bộ xương phenylpiperazine, bao gồm một piperazine liên kết với một nhóm phenyl. Thuốc này nhắm đến protein S100B.