Inotersen

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Inotersen là một oligonucleotide antisense hướng transthyretin để điều trị bệnh đa dây thần kinh do amyloidosis qua trung gian transthyretin gây ra ở người lớn. Nó đã được FDA phê duyệt vào tháng 10 năm 2018 [nhãn FDA]. Inotersen đã được chứng minh là cải thiện quá trình bệnh thần kinh và chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân amyloidosis di truyền transthyretin [A39493]. Bệnh amyloidosis di truyền transthyretin được gây ra bởi các biến thể nucleotide đơn trong gen mã hóa transthyretin (TTR), dẫn đến sự sai lệch của transthyretin và sự lắng đọng của chất amyloid một cách có hệ thống. Sự tích lũy amyloid tiến triển có thể dẫn đến rối loạn chức năng đa cơ quan và tử vong [A39493].

Dược động học:

Inotersen là một oligonucleotide antisense gây ra sự thoái biến của mRNA TTR đột biến và hoang dại thông qua liên kết với mRNA TTR, dẫn đến giảm protein TTR huyết thanh và protein TTR trong mô [nhãn FDA], [F1938].

Dược lực học:

Các tác dụng dược lực học của inotersen đã được nghiên cứu ở bệnh nhân amyloidosis qua trung gian transthyretin (hATTR) được điều trị bằng 284 mg inotersen qua tiêm dưới da mỗi tuần. Với liều lặp lại, tỷ lệ phần trăm trung bình giảm từ đường cơ sở trong TTR huyết thanh (transthyretin) từ tuần 13 đến Tuần 65 của điều trị được đo từ 68% -74% (khoảng trung bình: 75% đến 79%). Giảm TTR tương tự đã được nhìn thấy bất kể đột biến TTR, giới tính, tuổi tác hoặc chủng tộc [nhãn FDA].