Pegvaliase là một enzyme phenylalanine ammonia lyase (PAL) tái tổ hợp có nguồn gốc từ _Anabaena variabilis_ chuyển đổi phenylalanine thành ammonia và _trans_-cinnamic acid [A33284]. Cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã phê duyệt pegvaliase-pqpz vào tháng 5 năm 2018 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh phenylketon niệu (PKU). Phenylketon niệu là một rối loạn lặn tự phát hiếm gặp, được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH) [A33284] và ảnh hưởng đến khoảng 1 trên 10.000 đến 15.000 người ở Hoa Kỳ [L2925]. Thiếu PAH và không có khả năng phân hủy axit amin phenylalanine (Phe) dẫn đến tăng nồng độ phenylalanine trong máu và tích lũy chất độc thần kinh Phe trong não, gây ra khuyết tật trí tuệ, phát triển thần kinh và tâm thần mãn tính nếu không được điều trị [A33284]. Những người bị PKU cũng cần phải có chế độ ăn kiêng hạn chế nghiêm ngặt vì Phe có trong thực phẩm và các sản phẩm có chất làm ngọt cường độ cao [L2925]. Mục tiêu chính của điều trị PKU suốt đời, theo khuyến cáo của hướng dẫn của Trường Đại học Di truyền và Y học Hoa Kỳ (ACMG), là duy trì nồng độ Phe trong máu trong khoảng từ 120 Muffmol / L đến 3690 Muffmol / L [A33286]. Pegvaliase-pqpz, hoặc PEGylated pegvaliase, được sử dụng như một liệu pháp thay thế enzyme mới và được bán trên thị trường dưới dạng Palynziq để tiêm dưới da. Đó là lợi thế so với các liệu pháp quản lý hiện có cho PKU, chẳng hạn như [DB00360], không hiệu quả đối với nhiều bệnh nhân do các vấn đề tuân thủ lâu dài hoặc tác dụng hạ Phe không đủ [A33284]. Sự hiện diện của một nửa PEG trong pegvaliase-pqpz cho phép giảm đáp ứng miễn dịch và cải thiện sự ổn định dược lực học [A33284].

Indium In 111 pentetreotide (Octreoscan) đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu chẩn đoán SARCOIDOSIS, khối u rắn và hội chứng cushing.

AZD0424 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị khối u rắn tiên tiến.

Axit Dichloroacetic, thường được viết tắt là DCA, là một chất tương tự axit của axit axetic trong đó hai trong số ba nguyên tử hydro của nhóm methyl đã được thay thế bằng các nguyên tử clo. Các muối và este của axit dichloroacetic được gọi là dichloroacetates. Các muối của DCA được sử dụng làm thuốc vì chúng ức chế enzyme pyruvate dehydrogenase kinase. Các báo cáo ban đầu về hoạt động của nó chống lại các tế bào ung thư não đã khiến bệnh nhân tự điều trị bằng DCA, có sẵn trên thị trường ở cấp độ phi dược phẩm. Một nghiên cứu giai đoạn 1 ở 5 bệnh nhân đã kết luận rằng DCA an toàn, nhưng không được thiết kế để thiết lập hiệu quả. DCA đã được phê duyệt để sử dụng ở Canada vào năm 1989 (như một công thức tại chỗ để điều trị mụn cóc và để bán và loại bỏ một loạt các tổn thương da và mô), nhưng đã bị hủy bỏ trên thị trường.

Một dung môi hữu cơ rõ ràng, không màu, nhớt và chất pha loãng được sử dụng trong các chế phẩm dược phẩm.

Dimazole (diamthazole) là thuốc chống nấm. Nó đã bị rút ở Franch vào năm 1972 do các phản ứng thần kinh.

Ngăn ngừa tổn thương thận sau khi thiếu máu cục bộ ấm và lạnh.

Một vật liệu chống từ; cấu thành cốt lõi của ferritin tự nhiên.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Amiodarone

Loại thuốc

Thuốc chống loạn nhịp tim.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Viên nén: 100 mg, 200 mg, 400 mg.
• Ống tiêm: 150 mg/3 ml.
• Iod chiếm 37,3% (khối lượng/khối lượng) trong phân tử amiodaron hydroclorid.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Diethylstilbestrol

Loại thuốc

Nhóm thuốc nội tiết estrogen

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén bao: 1 mg

Viên nén: 0,5 mg, 1 mg, 5 mg.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Dimercaprol

Loại thuốc

Thuốc giải độc

Dạng thuốc và hàm lượng

Thuốc tiêm 50 hoặc 100 mg/ml pha trong dầu lạc trung tính và chất ổn định là benzyl benzoat.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Alendronic acid

Loại thuốc

Chất ức chế tiêu xương.

Dạng thuốc và hàm lượng

Hàm lượng tính theo Alendronat Natri Trihydrat (Alendronat).

• Viên nén: 5 mg, 10 mg, 40 mg, 70 mg
• Dung dịch uống: 70 mg