Talaporfin đã được điều tra để điều trị Port-Wine Stain và Benign Prostatic Hyperplasia.

Davunetide đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị chứng mất ngôn ngữ không tiến triển, Palsy siêu hạt nhân tiến triển, Tauopathies dự đoán, bao gồm, Hội chứng thoái hóa Corticobasal và Chứng mất trí nhớ trước khi điều trị bằng thuốc chống bệnh nhiễm sắc thể. dẫn đến tổn thương thực thể trong não do rối loạn sợi thần kinh, một trong hai dấu hiệu bệnh lý được xác định là phổ biến đối với suy giảm nhận thức nhẹ (aMCI) và bệnh Alzheimer (AD). Davunetide có nguồn gốc từ một loại protein não bảo vệ thần kinh tự nhiên được gọi là protein bảo vệ thần kinh phụ thuộc hoạt động.

Benzethonium là một loại muối amoni bậc bốn tổng hợp có đặc tính bề mặt, sát trùng và kháng khuẩn phổ rộng. Dạng muối của nó, benzethonium clorua, chủ yếu được sử dụng làm chất khử trùng da ở nồng độ 0,1-0,2%, là nồng độ an toàn và hiệu quả đối với hợp chất được chỉ định bởi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Nó cũng được tìm thấy trong mỹ phẩm và đồ dùng vệ sinh như nước súc miệng và thuốc mỡ chống ngứa. Nó được chứng minh là có hiệu quả trong việc làm trung gian hành động kháng khuẩn chống lại vi khuẩn, nấm, nấm mốc và virus. Có bằng chứng cho thấy benzethonium hoạt động như một chất diệt tinh trùng nhưng có thể gây kích ứng âm đạo [A32304]. Benzethonium được xác định là một hợp chất đặc hiệu ung thư mới bằng màn hình phân tử nhỏ dựa trên tế bào [A32298].

Eftrenonacog alfa là một loại protein tổng hợp tái tổ hợp có tác dụng lâu dài được sử dụng trong điều trị bệnh Hemophilia B. Nó bao gồm một phân tử duy nhất của yếu tố con người IX (FIX) liên kết cộng hóa trị với miền không đổi (Fc) của công nghệ DNA tái tổ hợp một dòng tế bào thận phôi người (HEK293H) [A31556]. Sự hiện diện của miền Fc kéo dài thời gian bán hủy cuối cùng, mang lại lợi ích lâm sàng về hiệu quả điều trị kéo dài, tiêm tĩnh mạch ít thường xuyên hơn để thuận tiện cho bệnh nhân và cải thiện việc tuân thủ điều trị dự phòng. Hemophilia B là một rối loạn về máu với tỷ lệ mắc khoảng 30.000 ca sinh nam ở tất cả các nhóm dân tộc và dân tộc [A31557]. Đây là một bệnh di truyền liên kết X gây ra do đột biến gen gây ra yếu tố protein đông máu IX (FIX), dẫn đến giảm mức độ yếu tố nội sinh IX và tăng tính nhạy cảm với các đợt chảy máu tái phát gây ra một cách tự nhiên hoặc do chấn thương do phẫu thuật hoặc do tai nạn hoặc do chấn thương. Nhãn FDA]. Khi không được điều trị, hầu hết bệnh nhân tử vong do biến chứng chảy máu trước 25 tuổi [A31557]. Eftrenonacog alfa hoạt động như một liệu pháp thay thế để khôi phục mức độ của yếu tố IX và cho phép cầm máu bình thường. Eftrenonacog alfa được phát triển và bán trên thị trường với tên Alprolix để tiêm tĩnh mạch bằng Biogen. Nó đã được FDA chấp thuận lần đầu tiên vào tháng 3 năm 2014 và sau đó được EMA phê duyệt vào tháng 5 năm 2016. Điều trị bằng Eftrenonacog alfa đã chứng minh khả năng dung nạp tốt mà không có báo cáo về sự phát triển chất ức chế trong các nghiên cứu lâm sàng [A31556].

Phấn hoa Artemisia frigida là phấn hoa của cây Artemisia frigida. Phấn hoa artemisia frigida chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Boceprevir là thuốc kháng vi-rút tác dụng trực tiếp được sử dụng như một phần của liệu pháp phối hợp để điều trị Viêm gan C mãn tính, một bệnh gan nhiễm trùng do nhiễm vi-rút Viêm gan C (HCV). HCV là một loại virus RNA đơn chuỗi được phân loại thành chín kiểu gen riêng biệt, với kiểu gen 1 là phổ biến nhất ở Hoa Kỳ và ảnh hưởng đến 72% của tất cả các bệnh nhân HCV mạn tính [L852]. Các lựa chọn điều trị cho Viêm gan C mãn tính đã tiến triển đáng kể kể từ năm 2011, với sự phát triển của Thuốc chống siêu vi trực tiếp (DAA) như Boceprevir. Boceprevir là chất ức chế NS3 / 4A, enzyme protease serine, được mã hóa bởi kiểu gen HCV 1 và 4 [tổng hợp]. Những enzyme này rất cần thiết cho sự nhân lên của virus và phục vụ để phân cắt polyprotein được mã hóa thành các protein trưởng thành như NS4A, NS4B, NS5A và NS5B [Nhãn FDA]. Rào cản về khả năng kháng thuốc đối với các thuốc ức chế NS3 / 4A thấp hơn so với các thuốc ức chế NS5B, một loại DAA khác [A19593]. Các chất phụ ở vị trí axit amin 155, 156 hoặc 168 được biết là có khả năng kháng thuốc. Sự thay thế của bộ ba xúc tác của enzyme bao gồm H58, D82 và S139 cũng có khả năng làm thay đổi ái lực của thuốc đối với NS3 / 4A hoặc hoạt động của chính enzyme. Mặc dù nhược điểm này, Boceprevir vẫn có hiệu quả chống lại HCV khi được ghép nối với [DB00811], [DB00008] và [DB00022]. Trong một khuyến nghị chung được công bố vào năm 2016, Hiệp hội Nghiên cứu Bệnh gan Hoa Kỳ (AASLD) và Hiệp hội Bệnh truyền nhiễm Hoa Kỳ (IDSA) không đề xuất Boceprevir kết hợp với [DB00811], [DB00008] và [DB00022] như liệu pháp đầu tiên cho viêm gan C [A19593]. Boceprevir, [DB00811], [DB00008] và [DB00022] được sử dụng với mục đích chữa bệnh hoặc đạt được đáp ứng virus kéo dài (SVR), sau 48 tuần điều trị hàng ngày. SVR và loại trừ nhiễm HCV có liên quan đến lợi ích sức khỏe lâu dài đáng kể bao gồm giảm tổn thương liên quan đến gan, cải thiện chất lượng cuộc sống, giảm tỷ lệ mắc ung thư biểu mô tế bào gan và giảm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân [A19626]. Boceprevir có sẵn dưới dạng sản phẩm liều cố định (tên thương mại là Victrelis) được sử dụng để điều trị viêm gan mạn tính C. Được FDA phê chuẩn vào tháng 5 năm 2011, Victrelis được chỉ định điều trị kiểu gen HCV 1 kết hợp với [DB00811], [DB00008], và [DB00022] [Nhãn FDA]. Victrelis không còn được sử dụng rộng rãi vì các liệu pháp không chứa interferon đã được phát triển.

Gallopamil đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh hen suyễn.

AMD-070 là một ứng cử viên thuốc phân tử nhỏ thuộc nhóm nghiên cứu mới về các loại thuốc chống HIV được gọi là chất ức chế xâm nhập (hợp nhất). Hiện tại chỉ có một chất ức chế xâm nhập được FDA phê chuẩn là enfuvirtide (Fuzeon), có sẵn để điều trị nhiễm HIV. Một số chất ức chế xâm nhập thử nghiệm hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm đầu tiên, bao gồm AMD-070, nhắm vào thụ thể CXCR4 trên HIV và ngăn chặn virus xâm nhập và lây nhiễm các tế bào khỏe mạnh. Các chất ức chế xâm nhập khác nhắm vào thụ thể CCR5 của HIV. Các tác nhân mới này được xem rộng rãi là thuốc chống HIV thế hệ tiếp theo với khả năng thúc đẩy đáng kể các phương pháp điều trị HIV.

Aminopterin là một dẫn xuất amino của axit folic, đã từng được sử dụng như một chất chống ung thư trong điều trị bệnh bạch cầu ở trẻ em. Vào những năm 1950, việc sản xuất của nó đã bị ngừng vì ủng hộ methotrexate, chất này ít mạnh hơn nhưng ít độc hơn. Ngoài nhãn, aminopterin cũng đã được sử dụng trong điều trị bệnh vẩy nến. Các bác sĩ lâm sàng cần lưu ý về tác dụng gây quái thai đặc trưng của aminopterin và methotrexate.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Amcinonide

Loại thuốc

Corticosteroid bôi ngoài da

Dạng thuốc và hàm lượng

Kem bôi, thuốc mỡ bôi ngoài da, dung dịch bôi ngoài da (lotion) nồng độ 0,1% (1 mg/g)

Crizotinib một chất ức chế tyrosine kinase thụ thể để điều trị ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC). Việc xác minh sự hiện diện của gen tổng hợp ALK được thực hiện bằng Bộ thăm dò Vysis ALK Break Apart FISH của Abbott Polar. Xác minh này được sử dụng để lựa chọn cho bệnh nhân phù hợp để điều trị. FDA chấp thuận vào ngày 26 tháng 8 năm 2011.

Dihydrexidine đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị SPD, Rối loạn liên quan đến Cocaine và Rối loạn nhân cách Schizotypal.