Dinutuximab
Dinutuximab là một kháng thể đơn tinh thể chuột / chuột IgG1 chống lại GD2, một disialoganglioside biểu hiện trên các khối u có nguồn gốc thần kinh, bao gồm u nguyên bào thần kinh và u ác tính ở người, với biểu hiện hạn chế cao trên các mô bình thường. Nó bao gồm các vùng nặng và chuỗi nhẹ khác nhau của Murine chống GD2 mAb 14,18 và các vùng không đổi của chuỗi nhẹ IgG1 và chuỗi nhẹ kappa của con người. Bằng cách liên kết với GD2, dinutiximab gây độc tế bào qua trung gian kháng thể và gây độc tế bào phụ thuộc vào tế bào khối u do đó dẫn đến apoptosis và ức chế sự tăng sinh của khối u. Nó được chỉ định, kết hợp với yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt (GM-CSF), interleukin-2 (IL-2) và axit 13-cis-retinoic (RA), để điều trị cho bệnh nhân nhi có nguy cơ cao u nguyên bào thần kinh đạt được ít nhất một phản ứng một phần với liệu pháp đa trị, đa phương thức hàng đầu trước đó. Mặc dù có đáp ứng lâm sàng cao được thấy sau khi điều trị đầu tay, việc loại bỏ hoàn toàn u nguyên bào thần kinh hiếm khi đạt được và phần lớn bệnh nhân mắc bệnh tiến triển bị tái phát. Các chiến lược hiện tại để điều trị bao gồm liệu pháp miễn dịch với các loại thuốc như dinutuximab để nhắm mục tiêu các tế bào u nguyên bào thần kinh còn sót lại và để ngăn ngừa tái phát.
