Eftrenonacog alfa là một loại protein tổng hợp tái tổ hợp có tác dụng lâu dài được sử dụng trong điều trị bệnh Hemophilia B. Nó bao gồm một phân tử duy nhất của yếu tố con người IX (FIX) liên kết cộng hóa trị với miền không đổi (Fc) của công nghệ DNA tái tổ hợp một dòng tế bào thận phôi người (HEK293H) [A31556]. Sự hiện diện của miền Fc kéo dài thời gian bán hủy cuối cùng, mang lại lợi ích lâm sàng về hiệu quả điều trị kéo dài, tiêm tĩnh mạch ít thường xuyên hơn để thuận tiện cho bệnh nhân và cải thiện việc tuân thủ điều trị dự phòng. Hemophilia B là một rối loạn về máu với tỷ lệ mắc khoảng 30.000 ca sinh nam ở tất cả các nhóm dân tộc và dân tộc [A31557]. Đây là một bệnh di truyền liên kết X gây ra do đột biến gen gây ra yếu tố protein đông máu IX (FIX), dẫn đến giảm mức độ yếu tố nội sinh IX và tăng tính nhạy cảm với các đợt chảy máu tái phát gây ra một cách tự nhiên hoặc do chấn thương do phẫu thuật hoặc do tai nạn hoặc do chấn thương. Nhãn FDA]. Khi không được điều trị, hầu hết bệnh nhân tử vong do biến chứng chảy máu trước 25 tuổi [A31557]. Eftrenonacog alfa hoạt động như một liệu pháp thay thế để khôi phục mức độ của yếu tố IX và cho phép cầm máu bình thường. Eftrenonacog alfa được phát triển và bán trên thị trường với tên Alprolix để tiêm tĩnh mạch bằng Biogen. Nó đã được FDA chấp thuận lần đầu tiên vào tháng 3 năm 2014 và sau đó được EMA phê duyệt vào tháng 5 năm 2016. Điều trị bằng Eftrenonacog alfa đã chứng minh khả năng dung nạp tốt mà không có báo cáo về sự phát triển chất ức chế trong các nghiên cứu lâm sàng [A31556].

Yếu tố IX (hay yếu tố Giáng sinh) là một trong những protease serine của hệ thống đông máu; nó thuộc họ peptidase S1. Thiếu hụt protein này gây ra bệnh Hemophilia B.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Bromfenac natri sesquihydrate.

Loại thuốc

Thuốc kháng viêm không steroid (NSAID).

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch nhỏ mắt 0.09% - 1 ml dung dịch chứa 0,9 mg bromfenac (dưới dạng natri sesquihydrate) – chai 5 ml.

Talarozole đã được điều tra để điều trị bệnh vẩy nến và viêm da.

Brontictuzumab đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư biểu mô nang Adeno, khối u rắn tái phát hoặc khó chữa, và khối u ác tính bạch huyết tái phát hoặc tái phát.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Bromocriptine (bromocriptin mesilat)

Loại thuốc

Thuốc chủ vận thụ thể dopamin; thuốc chống Parkinson.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 2,5 mg bromocriptine

Viên nang: chứa 5 mg hoặc 10 mg bromocriptine

Benserazide là gì?

Benserazide là một carbohydrazide, một chất ức chế decarboxylase L-amino-axit thơm (chất ức chế DOPA decarboxylase) không đi vào hệ thần kinh trung ương, được sử dụng dưới dạng muối hydrochloride của nó như một chất hỗ trợ cho Levodopa trong điều trị bệnh Parkinson.

Benserazide ngăn chặn sự chuyển đổi Levodopa thành Dopamine ở ngoại vi, giúp làm tăng lượng Levodopa vào đến hệ thống thần kinh trung ương và do đó làm giảm liều lượng Levodopacần dùng.

Benserazide không có tác dụng điều trị bệnh Parkinson khi dùng một mình. Nó có vai trò như một chất ức chế EC 4.1.1.28 (decarboxylase L-amino-axit thơm), một loại thuốc điều trị bệnh Parkinson và một tác nhân Dopaminergic.

Khi Levodopa được sử dụng để điều trị bệnh Parkinson, sự chuyển hóa phổ biến của nó thành Dopamine là nguyên nhân dẫn đến sự gia tăng nồng độ Dopamine lưu thông trong máu và các mô ngoại vi khác. Điều này có thể dẫn đến một số tác dụng phụ như buồn nôn, nôn hoặc thậm chí là rối loạn nhịp tim làm giảm sự tuân thủ điều trị của bệnh nhân. Do đó, chất ức chế decarboxylase như Benserazide là một hợp chất hiệu quả để kết hợp với Levodopa vì nó không có khả năng tự vượt qua hàng rào máu não nhưng có tác dụng ngăn chặn sự hình thành Dopamine từ Levodopa trong các mô ngoài não - do đó giảm thiểu sự xuất hiện của các tác dụng phụ ngoài não.

Các sản phẩm kết hợp Levodopa và Benserazide được sử dụng phổ biến trên toàn thế giới để điều trị bệnh Parkinson.

Điều chế sản xuất Benserazide

Tổng hợp Benserazide theo phương pháp cổ điển là trước tiên điều chế tạo thành sợi benzyl hydrazone làm chất trung gian, sau đó hydro hóa benzyl hydrazone trong rượu metylic được điều chế Benserazide.

Cơ chế hoạt động

Bệnh Parkinson được cho là cạn kiệt Dopamine trong não. Để giúp kiểm soát hoạt động của Levodopa – tiền thân của chất dẫn truyền thần kinh Dopamine, biến đổi thành Dopamine trong não. Hợp chất Benserazide (DL-serine-2 - [(2,3,4-trihydroxyphenyl) methyl] hydrazide) (C10H15N3O5) một chất ức chế không thể đảo ngược của L-amino axit decarboxylase thơm. Hầu hết Levodopa được khử cacboxyl hóa thành Dopamine trước khi đến não vì nó không thể vượt qua hàng rào máu não. Thuốc ức chế Dopamine decarboxylate cho phép Dopamine chỉ hoạt động khi vào đến não.

Benserazide ở liều điều trị khuyến cáo không vượt qua hàng rào máu não ở bất kỳ mức độ đáng kể nào và điều trị kết hợp với Levodopa làm giảm lượng Levodopa cần thiết để đạt được lợi ích điều trị tối ưu, cho phép đáp ứng điều trị sớm hơn và nó được hấp thu nhanh chóng sau khi uống. Benserazide ngăn chặn sự phân hủy Levodopa trong máu và ức chế quá trình khử carboxyl đã nói ở trên.

Ngoài ra, Benserazide hydrochloride còn được tìm thấy trong các mô hình tiền lâm sàng điều trị Beta thalassemia nhằm để tăng HbF, có thể bằng cách điều chỉnh giảm BCL11A , LSD1 và HDAC3. Được tài trợ bởi một công ty nhỏ có trụ sở tại EU, Benserazide đã nhận được ODD từ Cơ quan quản lý dược phẩm Châu Âu vào năm 2014 và các bệnh nhân đang được kêu gọi tham gia vào nghiên cứu phác đồ liều leo ​​thang Giai đoạn Ib.

 

CR665 là ứng cử viên phát triển lâm sàng chính từ một loạt các chất chủ vận thụ thể kappa opioid ngoại biên có tính chọn lọc cao. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, CR665 có tính chọn lọc cao đối với thụ thể opioid kappa ngoại biên. Các nghiên cứu trên động vật tiền lâm sàng cho thấy CR665 là một hợp chất giảm đau mạnh. Ngoài ra, không giống như opioids hiện được bán trên thị trường, CR665 không tạo ra sự ức chế vận chuyển đường ruột (hồi tràng), gây ức chế hô hấp hoặc gợi ra các dấu hiệu hưng phấn hoặc nghiện trong mô hình động vật. Các nghiên cứu tiền lâm sàng cũng chỉ ra rằng CR665 sở hữu các hoạt động chống viêm.

Một glucocorticoid tự nhiên. Nó đã được sử dụng trong liệu pháp thay thế cho suy tuyến thượng thận và như một chất chống viêm. Bản thân Cortisone không hoạt động. Nó được chuyển đổi ở gan thành hydrocortisone chuyển hóa hoạt động. (Từ Martindale, Dược điển phụ, lần thứ 30, tr726)

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Coagulation factor VIIa recombinant human (Eptacog alfa hoạt hóa).

Loại thuốc

Thuốc cầm máu, yếu tố đông máu tái tổ hợp VIIa.

Dạng thuốc và hàm lượng

Thuốc bột kèm dung môi pha tiêm 1 mg, 2 mg, 5 mg, 8 mg.

CC-220 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Lupus ban đỏ hệ thống.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Caspofungin.

Loại thuốc

Thuốc kháng nấm, echinocandin.

Dạng thuốc và hàm lượng

Dạng bột đông khô dưới dạng caspofungin acetate chứa 50 mg, 70 mg.