Tafamidis là một chất ổn định transthyretin (TTR) đặc hiệu tiểu thuyết hoặc chất ức chế phân ly. TTR thường giả định một cấu hình tetramer chủ yếu phục vụ vận chuyển phức hợp protein-vitamin A gắn với retinol cũng như thyroxine (ở mức độ nhỏ) trong máu. Trong các rối loạn liên quan đến TTR như bệnh đa nang amyloid gia đình TTR (TTR-FAP), sự phân ly tetramer được tăng tốc và dẫn đến sự hình thành amyloidogen không được kiểm soát và sự hình thành sợi amyloid. Sự lắng đọng không mong muốn của sự hình thành như vậy trong các mô khác nhau cuối cùng góp phần vào sự thất bại của các chức năng hệ thống thần kinh tự trị và ngoại biên. Tafamidis đã được Cơ quan y tế châu Âu (EMA) phê duyệt vào năm 2011 dưới tên thị trường Vyndaqel để điều trị bệnh đa dây thần kinh amyloid gia đình (TTR-FAP) ở bệnh nhân trưởng thành bị bệnh đa dây thần kinh ngoại biên giai đoạn sớm. Tafamidis là một loại thuốc điều tra theo FDA và - mặc dù đã từ chối phê duyệt trước vào năm 2012 - vào tháng 6 năm 2017, Pfizer đã nhận được FDA Fast Track Designation cho tafamidis. Tafamidis được phát triển bởi Jeffery W. Kelly trong công ty FoldRx mà ông đã đồng sáng lập với Susan Lindquist của MIT và Viện Whitehead. FoldRx cuối cùng đã được mua lại bởi Pfizer, người - bất chấp sự chấp thuận của tafamidis để sử dụng bởi Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cũng như tại Nhật Bản - tiếp tục tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để được FDA chấp thuận chính thức tại Hoa Kỳ.

Cân bằng đã được điều tra để điều trị suy thận mạn tính và rối loạn màng bụng.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Hydromorphone

Loại thuốc

Thuốc giảm đau opioid.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Viên nang: 1,3 mg và 2,6 mg.
• Viên nang phóng thích kéo dài: 2 mg, 4 mg, 8 mg, 16 mg, 24 mg.
• Dung dịch tiêm/ tiêm truyền: 0,1 mg/ml, 0,4 mg/ml, 0,5 mg/ml, 1 mg/ml, 2 mg/ml, 4 mg/ml, 10 mg/ml.

Virus cúm b / hong kong / 259/2010 kháng nguyên hemagglutinin (tế bào mdck có nguồn gốc, propiolactone bị bất hoạt) là một loại vắc-xin.

Idebenone là một chất tương tự tổng hợp của ubiquinone (còn được gọi là Coenzyme Q10), một chất chống oxy hóa tế bào quan trọng và là thành phần thiết yếu của Chuỗi vận chuyển điện tử (ETC). Người ta đã đề xuất rằng bằng cách tương tác với ETC, idebenone làm tăng sản xuất ATP cần thiết cho chức năng của ty thể, làm giảm các gốc tự do, ức chế peroxid hóa lipid và do đó bảo vệ màng lipid và ty thể khỏi tổn thương oxy hóa [A19768]. Cụ thể hơn, idebenone được cho là chuyển các điện tử trực tiếp đến phức hợp III của ETC ty thể, do đó phá vỡ phức hợp I và khôi phục năng lượng tế bào (ATP) [L885]. Do khả năng giảm thiệt hại oxy hóa và cải thiện sản xuất ATP, idebenone ban đầu được điều tra về khả năng sử dụng trong bệnh Alzheimer và các rối loạn nhận thức khác [A19769]. Thiếu cải thiện chức năng nhận thức đã ngừng sản xuất cho các điều kiện này, tuy nhiên nó vẫn tiếp tục được điều tra để sử dụng trong các điều kiện khác liên quan đến tổn thương ty thể. Idebenone hiện chỉ được Cơ quan y tế châu Âu (EMA) chỉ định sử dụng để điều trị suy giảm thị lực ở bệnh nhân vị thành niên và người trưởng thành mắc bệnh thần kinh thị giác di truyền (LHON). LHON là một sự thoái hóa của ty thể của các tế bào hạch võng mạc, dẫn đến mất thị lực trung tâm cấp tính. Do chế độ hoạt động sinh hóa của nó, người ta nghĩ rằng idebenone có thể kích hoạt lại các tế bào hạch võng mạc khả thi nhưng không hoạt động (RGCs) ở bệnh nhân LHON [L885]. Nó hiện không được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Hoa Kỳ) hoặc Bộ Y tế Canada cho phép sử dụng.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Insulin Aspart

Loại thuốc

Hormon làm hạ glucose máu, hormon chống đái tháo đường, insulin.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Thuốc sinh tổng hợp tương tự insulin người được điều chế bằng công nghệ tái tổ hợp DNA và Saccharomyces cerevisiae biến đổi gen.
• Dung dịch để tiêm dưới da: 100 IU/ml; ống chứa 300 đv. 1 ml dung dịch chứa 100 IU insulin aspart, tương đương 3,5 mg.

Dầu jojoba là một chiết xuất thực vật / thực vật được sử dụng trong một số sản phẩm OTC (không kê đơn). Nó không phải là một loại thuốc được phê duyệt.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Crisaborole

Loại thuốc

Thuốc chống viêm.

Dạng thuốc và hàm lượng

Thuốc mỡ: 2%.

CCX354-C đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị viêm khớp dạng thấp.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Ifosfamide (ifosfamid)

Loại thuốc

Thuốc chống ung thư, chất alkyl hóa; mù tạc nitrogen.

Dạng thuốc và hàm lượng

Lọ chứa 1 g hoặc 3 g bột ifosfamide vô khuẩn để pha dung dịch tiêm truyền tĩnh mạch.

Lọ thuốc tiêm 1 g/20 ml và 3 g/60 ml (50 mg/ml).

Lọ thuốc tiêm 1 g/10 ml và 3 g/30 ml (100 mg/ml) phối hợp với mesna có benzyl alcohol để bảo quản.

Idalopirdine đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị nhận thức, tâm thần phân liệt và bệnh Alzheimer.

Benmoxin là một chất ức chế monoamin oxydase không thể đảo ngược và không chọn lọc (MAOI) của lớp hydrazine. Nó được tổng hợp vào năm 1967 và sau đó được sử dụng làm thuốc chống trầm cảm ở châu Âu, nhưng hiện không còn được bán trên thị trường.