Cenegermin

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Cearermin là một yếu tố tăng trưởng thần kinh beta của con người (beta-ngf) - (1-118) - peptide (dimer không cộng hóa trị) được sản xuất trong escherichia coli. Nó đã nhận được sự chấp thuận của Liên minh châu Âu vào tháng 7 năm 2017 để điều trị viêm giác mạc thần kinh trung bình đến nặng. CITEDermin đã nhận được sự chấp thuận từ FDA Hoa Kỳ một năm sau đó vào tháng 8 năm 2018 [L4563]. Viêm giác mạc thần kinh là một bệnh thoái hóa do mất cảm giác giác mạc [L4563]. Mất cảm giác giác mạc làm suy yếu sức khỏe giác mạc gây tổn thương tiến triển đến lớp trên cùng của giác mạc, bao gồm mỏng giác mạc, loét và thủng trong trường hợp nặng [L4563]. Tỷ lệ viêm giác mạc thần kinh đã được ước tính là ít hơn năm trên 10.000 người [L4563]. Trong khi tỷ lệ mắc viêm giác mạc thần kinh thấp, tác động của tình trạng nghiêm trọng này và di chứng liên quan đến một bệnh nhân có thể gây suy nhược. Nhiều lựa chọn điều trị hiện có để điều trị tình trạng này bao gồm các can thiệp phẫu thuật - phẫu thuật thường chỉ giảm nhẹ [L4563]. Do đó, sự chấp thuận của cITEDermin cung cấp một phương pháp điều trị tại chỗ mới có khả năng cung cấp khả năng chữa lành giác mạc cho nhiều bệnh nhân có thể sử dụng thuốc [L4563]. Cụ thể, cITEDermin đã được cấp chỉ định Đánh giá ưu tiên, theo đó mục tiêu của FDA là hành động đối với đơn đăng ký trong vòng sáu tháng nộp đơn khi cơ quan xác định rằng thuốc, nếu được phê duyệt, sẽ cải thiện đáng kể về tính an toàn hoặc hiệu quả điều trị, chẩn đoán hoặc phòng ngừa một tình trạng nghiêm trọng [L4563]. CITEDermin cũng nhận được chỉ định Thuốc mồ côi, cung cấp các khuyến khích để hỗ trợ và khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp [L4563].

Dược động học:

Cearermin là một dạng tái tổ hợp của yếu tố tăng trưởng thần kinh của con người [Nhãn FDA, F1502, F1503]. Viêm giác mạc thần kinh là một bệnh thoái hóa do mất cảm giác giác mạc [L4563]. Mất cảm giác giác mạc làm suy yếu sức khỏe giác mạc gây tổn thương tiến triển đến lớp trên cùng của giác mạc, bao gồm mỏng giác mạc, loét và thủng trong trường hợp nặng [L4563]. Yếu tố tăng trưởng thần kinh sau đó là một protein nội sinh liên quan đến sự biệt hóa và duy trì tế bào thần kinh, hoạt động thông qua các thụ thể yếu tố thần kinh có ái lực cao (ví dụ TrkA) và ái lực thấp (ví dụ p75NTR) [Nhãn FDA, F1502, F1503]. Các thụ thể của yếu tố tăng trưởng thần kinh được biểu hiện ở đoạn trước của mắt (giác mạc, kết mạc, mống mắt, cơ thể và ống kính), bởi tuyến lệ và bởi các mô nội nhãn phân đoạn sau [Nhãn FDA, F1502, F1503]. Việc điều trị bằng cITEDermin, dùng dưới dạng thuốc nhỏ mắt, nhằm mục đích cho phép phục hồi tính toàn vẹn giác mạc [Nhãn FDA, F1502, F1503].

Dược lực học:

Các nghiên cứu về dược lực học ít được thực hiện ở người [Nhãn FDA].