Sapropterin

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Sapropterin

Loại thuốc

Chất hoạt hóa phenylalanine hydroxylase

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén 100 mg

Bột pha dung dịch uống 100 mg; 500 mg

Dược động học:

Hấp thu

Khả năng hấp thu của sapropterin khi uống lúc đói và khi hòa tan vào nước hoặc nước trái cây là tương đương nhau. Bữa ăn giàu chất béo/nhiều calo có thể làm tăng hấp thu sapropterin.

Phân bố

Người ta không biết liệu sapropterin có được phân phối vào sữa mẹ hay không.

Chuyển hóa

Được chuyển hóa bởi cùng các enzym nội sinh (ví dụ, dihydrofolate reductase và dihydropteridine reductase) và theo cùng một con đường chuyển hóa như BH4 nội sinh.

Thải trừ

Thời gian bán thải khoảng 6, 7 giờ ở bệnh nhân phenylketon niệu.

Dược lực học:

Sapropterin là một dạng tổng hợp của BH4, đồng yếu tố tạo ra enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH). Enzyme PAH hydroxyl hóa phenylalanin thông qua phản ứng oxy hóa để tạo thành tyrosine. Ở bệnh nhân phenylketon niệu, hoạt động của enzyme PAH không có hoặc thiếu.

Điều trị bằng BH4 có thể kích hoạt hoạt động của enzym PAH còn lại, cải thiện chuyển hóa oxy hóa bình thường của phenylalanin, và giảm mức phenylalanin ở một số bệnh nhân.