PYM50018 là một hợp chất được cấp bằng sáng chế, hoạt động bằng miệng, bảo vệ thần kinh và tăng cường thần kinh. Nó được phát triển để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS, còn được gọi là bệnh Lou Gehrig). Trong các mô hình tiền lâm sàng, PYM50018 đã được quan sát để bảo vệ chống lại tổn thương tế bào thần kinh, làm tăng sự phát triển của nơ-ron thần kinh, đảo ngược quá trình oxy hóa và đảo ngược tế bào thần kinh trong ống nghiệm. Khi dùng đường uống cho một mô hình tiền lâm sàng chuyển gen của ALS, PYM50018 làm chậm sự mất sức mạnh cơ bắp và kéo dài thời gian sống sót.

Tetrathiomolybdate là một chất chống độc, phân tử nhỏ, có tính đặc hiệu cao để làm giảm mức độ đồng tự do trong huyết thanh. COPREXA đã hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng then chốt để điều trị bệnh Wilson thần kinh. Nó cũng được phát triển cho các rối loạn fibrotic dựa trên lý do rằng quá trình bệnh fibrotic phụ thuộc vào sự sẵn có của đồng tự do trong cơ thể.

T2000 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Myoclonus và Essential Runor.

Rễ cây Salvia miltiorrhiza là một chiết xuất thực vật / thực vật được sử dụng trong một số sản phẩm OTC (không kê đơn). Nó không phải là một loại thuốc được phê duyệt.

Racivir, còn được gọi là RCV, là một chất ức chế men sao chép ngược oxothiolane nucleoside tương tự như emtricitabine và lamivudine. Racivir là hỗn hợp 50:50 của emtricitabine [DB00879] và chất đối kháng dương của nó. Racivir đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu về phòng chống nhiễm HIV.

Pyroquilon là một blasticide thương mại liên kết trong túi naphthol của vị trí hoạt động trihydroxynaphthalene reductase của nấm.

Quizartinib đang được điều tra trong Bệnh bạch cầu tủy cấp tính ở trẻ em / Các khối u ác tính Myeloid khác. Nó là một chất ức chế mạnh FLT3.

Segesterone acetate là một progesterone hoặc progesterone tổng hợp và một dẫn xuất 19-norprogesterone không có gốc nhóm CH3 ở vị trí 6 [A37048]. Trong các nghiên cứu trên động vật, segesterone acetate đã được chứng minh là một trong những proestin mạnh nhất [A37090]. Nó làm trung gian hoạt động của tiền sản cao gấp 100 lần so với [progesterone] [A37092]. Nó thường được bán dưới tên thương hiệu Nestorone và Elcometrine và phục vụ như một thành phần hoạt động trong các biện pháp tránh thai nội tiết tố. Nó cũng được sử dụng như một phương pháp điều trị lạc nội mạc tử cung ở các nước Nam Mỹ. Segesterone acetate liên kết chọn lọc với thụ thể progesterone chứ không phải thụ thể androgen [A37083]. Do sự chuyển hóa ở gan nhanh chóng, segesterone acetate phải được tiêm tĩnh mạch [A37090]. Segesterone acetate không phải là một hợp chất hoạt động bằng đường uống, nhưng nó được chứng minh là một chất chống rụng trứng mạnh khi được cấy ghép, vòng âm đạo hoặc gel qua da [A37090]. Vào ngày 10 tháng 8 năm 2018, Annovera ™ chứa segesterone acetate và [ethinyl estradiol] đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận là biện pháp tránh thai đầu tiên và duy nhất cung cấp toàn bộ năm bảo vệ chống lại mang thai ngoài ý muốn trong khi hoàn toàn thuộc về phụ nữ. điều khiển. Theo Trung tâm kiểm soát dịch bệnh, hơn 43 triệu phụ nữ ở Mỹ có nguy cơ mang thai ngoài ý muốn, có thể liên quan đến nguy cơ cao khi chăm sóc trước khi sinh không đúng cách, trẻ sinh non và nhẹ cân, và sức khỏe thể chất và tinh thần rủi ro [L4246]. Sự ra đời của phương pháp tránh thai mới này mang đến sự mở rộng các lựa chọn kiểm soát sinh sản cho phụ nữ trong khi vẫn duy trì hiệu quả và khả năng chấp nhận cao tương tự như các phương pháp nội tiết kết hợp tác dụng ngắn hiện có [A37083]. Trong các thử nghiệm lâm sàng, Annovera ™ đã đạt được thành công 97,3% trong phòng ngừa mang thai [L4246]. Annovera ™ được quản lý như một vòng âm đạo được đặt trong 21 ngày và được lấy ra trong 7 ngày mỗi chu kỳ. Cũng như các biện pháp tránh thai nội tiết tố khác, Annovera ™ có nguy cơ mắc các bệnh tim mạch nghiêm trọng.

Sarecycline là một dẫn xuất bán tổng hợp của tetracycline, được phát hiện ban đầu bởi Paratek Dược phẩm từ Boston, MA nhưng sau đó được cấp phép cho Warner Chilcott của Rockaway, NJ vào tháng 7 năm 2007 [A40005]. Sau khi hoàn thành các thử nghiệm pha II và pha III khác nhau chứng minh tính hiệu quả của nó trong điều trị mụn trứng cá ở mức độ trung bình đến nặng [A39993, A39994], Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Almirall của SA, Seysara (sarecylcine) Kháng sinh đường uống tetracycline phổ để điều trị các tổn thương viêm nhiễm từ nốt sần từ vừa đến nặng ở bệnh nhân từ chín tuổi trở lên [L4814]. Seysara (sarecycline) ban đầu là một phần của danh mục Da liễu Y khoa Hoa Kỳ của Allergan, trước khi Almirall mua lại danh mục đầu tư vào nửa cuối năm 2018 như một biện pháp củng cố và củng cố sự hiện diện của công ty dược phẩm tập trung vào da liễu tại Hoa Kỳ [L4815]. Mụn trứng cá là một tình trạng da mãn tính phổ biến liên quan đến sự tắc nghẽn và / hoặc viêm nang lông và tuyến bã nhờn đi kèm của chúng [L4814]. Các mụn trứng cá thường biểu hiện dưới dạng hỗn hợp của các tổn thương không viêm và viêm chủ yếu ở mặt nhưng ở lưng và ngực cũng [L4814]. Dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu về bệnh nặng toàn cầu, tình trạng mụn trứng cá ảnh hưởng đến 85% thanh niên từ 12 đến 25 tuổi trên toàn cầu - với khả năng bị sẹo vĩnh viễn về thể chất và tinh thần do các trường hợp bị mụn nặng [L4814]. Sau đó, trong khi một số liệu pháp tetracycline dòng đầu tiên như doxycycline và minocycline tồn tại để điều trị mụn trứng cá, sarecycline đưa ra một lựa chọn trị liệu mới và sáng tạo vì nó thể hiện hoạt động kháng khuẩn cần thiết chống lại mầm bệnh liên quan gây ra mụn trứng cá. sự phát triển đề kháng trong các mầm bệnh như vậy và hẹp hơn, phổ hoạt động kháng khuẩn cụ thể hơn, dẫn đến ít tác dụng kháng khuẩn ngoài mục tiêu đối với hệ vi khuẩn đường ruột nội sinh và do đó ít ảnh hưởng xấu hơn liên quan đến tiêu chảy, nấm phát triển, v.v.

Dầu cá mập được chiết xuất từ gan cá mập, có thể chiếm tới 25% tổng trọng lượng cơ thể của chúng. Ba loài mục tiêu chính là cá mập biển sâu (Centrophorus squamosus), cá chó (Sqaulus acanthias) và cá mập basking (Cetorhinus maximus). Dầu cá mập là một nguồn giàu alkylglycerol và squalene, với lượng axit béo không bão hòa đa n-3 tương đối thấp. Tuy nhiên, thành phần chính được coi là squalene, có thể chiếm tới 90% dầu cá mập, tùy thuộc vào loài. Lợi ích tiềm năng của dầu cá mập đã được thử nghiệm trong các ý nghĩa trị liệu khác nhau, nơi nó được tuyên bố là cải thiện các phản ứng miễn dịch và thực hiện hoạt động chống ung thư.

Sargramostim dạng lỏng có chứa EDTA đã bị FDA rút khỏi thị trường.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Sargramostim.

Loại thuốc

Tác nhân kích thích tạo máu: Yếu tố kích thích phát triển đơn dòng (CSF), yếu tố tăng trưởng, yếu tố kích thích sản sinh bạch cầu.

Dạng thuốc và hàm lượng

Bột pha tiêm 250 mcg

Dung dịch tiêm 500 mcg/ml

Romidepsin là một chất ức chế chọn lọc của histone deacetylase, được chấp thuận tại Hoa Kỳ vào năm 2009 để điều trị u lympho tế bào T ở da (CTCL) hoặc / và u lympho tế bào T ngoại biên (PTCL) ở những bệnh nhân đã điều trị ít nhất một lần điều trị toàn thân. Những chỉ định này được dựa trên tỷ lệ đáp ứng. Lợi ích lâm sàng như cải thiện tỷ lệ sống sót chung chưa được chứng minh.