Tafamidis là một chất ổn định transthyretin (TTR) đặc hiệu tiểu thuyết hoặc chất ức chế phân ly. TTR thường giả định một cấu hình tetramer chủ yếu phục vụ vận chuyển phức hợp protein-vitamin A gắn với retinol cũng như thyroxine (ở mức độ nhỏ) trong máu. Trong các rối loạn liên quan đến TTR như bệnh đa nang amyloid gia đình TTR (TTR-FAP), sự phân ly tetramer được tăng tốc và dẫn đến sự hình thành amyloidogen không được kiểm soát và sự hình thành sợi amyloid. Sự lắng đọng không mong muốn của sự hình thành như vậy trong các mô khác nhau cuối cùng góp phần vào sự thất bại của các chức năng hệ thống thần kinh tự trị và ngoại biên. Tafamidis đã được Cơ quan y tế châu Âu (EMA) phê duyệt vào năm 2011 dưới tên thị trường Vyndaqel để điều trị bệnh đa dây thần kinh amyloid gia đình (TTR-FAP) ở bệnh nhân trưởng thành bị bệnh đa dây thần kinh ngoại biên giai đoạn sớm. Tafamidis là một loại thuốc điều tra theo FDA và - mặc dù đã từ chối phê duyệt trước vào năm 2012 - vào tháng 6 năm 2017, Pfizer đã nhận được FDA Fast Track Designation cho tafamidis. Tafamidis được phát triển bởi Jeffery W. Kelly trong công ty FoldRx mà ông đã đồng sáng lập với Susan Lindquist của MIT và Viện Whitehead. FoldRx cuối cùng đã được mua lại bởi Pfizer, người - bất chấp sự chấp thuận của tafamidis để sử dụng bởi Cơ quan Dược phẩm Châu Âu cũng như tại Nhật Bản - tiếp tục tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để được FDA chấp thuận chính thức tại Hoa Kỳ.

Chiết xuất dị ứng cá chép phổ biến được sử dụng trong thử nghiệm dị ứng.

Phấn hoa Betula mystidentalis là phấn hoa của cây Betula mystidentalis. Phấn hoa Betula mystidentalis chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

eiRNA (RNA can thiệp biểu hiện) là một cách tiếp cận với phương pháp trị liệu RNAi, theo đó, một DNA plasmid mã hóa cho DSRNA mong muốn được chuyển đến các tế bào bị bệnh cho phép các tế bào thực hiện sản xuất DSRNA bên trong do đó tạo ra phản ứng RNAi chống lại gen gây bệnh.

Một axit amin không thiết yếu hiện diện dồi dào khắp cơ thể và tham gia vào nhiều quá trình trao đổi chất. Nó được tổng hợp từ axit glutamic và amoniac. Nó là chất mang nitơ chính trong cơ thể và là nguồn năng lượng quan trọng cho nhiều tế bào.

Croteumab đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh tiểu đường, Loại 2.

Carfentanil là một chất tương tự fentanyl tổng hợp được phép sử dụng trong thú y. Nó là một chất chủ vận thụ thể Mu-opioid với hiệu lực giảm đau ước tính khoảng 10.000 lần so với morphin và 20-30 lần so với fentanyl, dựa trên các nghiên cứu trên động vật. Người ta còn biết rất ít về dược lý của carfentanil ở người. Hiệu lực cao và được cho là có tính ưa béo cao, khối lượng phân tử lớn và các chất chuyển hóa có hoạt tính. Tên IUPAC của carfentanil là methyl 1-(2-phenylethyl)-4-(N-propanoylanilino)piperidine-4-carboxylate, công thức phân tử là C₂₄H₃₀N₂O₃.

Carfentanil là gì?

Carfentanil hoặc carfentanyl là chất tương tự fentanyl - loại thuốc giảm đau opioid tổng hợp mạnh nhất được sử dụng thương mại. Carfentanil có hiệu lực xấp xỉ 10.000 lần so với morphin và 100 lần so với fentanyl.

Carfentanil được tổng hợp lần đầu tiên vào năm 1974 bởi các nhà hóa học của công ty Janssen Pharmaceuticals và được bán trên thị trường dưới tên thương mại là Wildnil với công dụng an thần (tiêm bắp) cho động vật kích thước lớn. Carfentanil chỉ được sử dụng cho động vật kích thước lớn vì hiệu lực cực cao của nó không thích hợp để sử dụng cho người.

Điều chế sản xuất Carfentanil

Carfentanil là một amid acid monocacboxylic tạo thành từ sự ngưng tụ chính của nhóm amino aryl metyl 4-anilino-1-(2-phenyletyl)piperidin-4-cacboxylat với acid propanoic.

Carfentanil là một base tự do, tồn tại ở dạng hạt hoặc bột tinh thể màu trắng, dưới dạng muối citrat hoặc muối oxalat, nó là một chất lỏng trong suốt, không mùi, rất dễ hòa tan trong nước.

Cơ chế hoạt động

Carfentanil là chất chủ vận cạnh tranh, liên kết mạnh với các thụ thể Mu-opioid (μ-opioid) phân bố ở não, tủy sống và một số mô khác. Các thụ thể opiate liên kết với các thụ thể G-protein có tác dụng điều hòa chủ vận hoặc ức chế dẫn truyền synap thông qua các protein G, kích hoạt các protein hiệu ứng. Sự liên kết của opiate kích thích sự trao đổi GTP lấy GDP trên phức hợp G-protein.

Opioid làm giảm cAMP nội bào bằng cách ức chế adenylate cyclase, ức chế giải phóng các chất dẫn truyền thần kinh như chất P, GABA, dopamine, acetylcholine và noradrenaline. Opioid cũng ức chế sự giải phóng vasopressin, somatostatin, insulin và glucagon. Opioid đóng kênh calci type N (chất chủ vận thụ thể OP2) và mở kênh kali điều chỉnh hướng vào bên trong phụ thuộc calci (chất chủ vận thụ thể OP3 và OP1). Điều này dẫn đến tăng phân cực và giảm khả năng hưng phấn của tế bào thần kinh.

Chiết xuất nấm gây dị ứng nấm được sử dụng trong thử nghiệm dị ứng.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Carbinoxamine (Carbinoxamine maleate)

Loại thuốc

Thuốc kháng histamine (thế hệ thứ nhất)

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 4 mg, 6 mg

Dung dịch uống: 4 mg/5 ml

Hỗn dịch uống, dạng phóng thích kéo dài: 4 mg/ 5 ml

Chiết xuất chất gây dị ứng thì là được sử dụng trong thử nghiệm gây dị ứng.

Bradanicline, một phân tử nhỏ mới điều chỉnh hoạt động của phân nhóm thụ thể nicotinic tế bào thần kinh (NNR) được gọi là alpha7 (α7). Bradanicline thuộc một nhóm thuốc mới để điều trị các bệnh và rối loạn hệ thần kinh trung ương.

CTA018 là thành viên của một lớp tương tự vitamin D mới với cơ chế hoạt động kép, được gọi là Bộ khuếch đại tín hiệu Vitamin D. Loại thuốc mới độc quyền này vừa là chất ức chế mạnh CYP24 (enzyme chịu trách nhiệm phân hủy vitamin D) vừa là chất kích hoạt mạnh các con đường truyền tín hiệu vitamin D. CTA018 sẽ là loại thuốc đầu tiên có cơ chế hoạt động kép mới lạ này để đi vào phát triển lâm sàng. Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chỉ ra rằng CTA018 ức chế sự tăng sinh của các tế bào phân chia nhanh như tế bào biểu mô tế bào ở người (tế bào da) và cũng có hiệu quả trong việc ức chế bài tiết cytokine gây viêm có thể liên quan đến nguyên nhân của bệnh vẩy nến. Cytochroma dự đoán rằng CTA018 sẽ mạnh hơn các chất tương tự vitamin D hiện có trên thị trường như calcitriol và calcipotriol và dự kiến sẽ có chỉ số an toàn cao hơn.