Mepyramine (còn được gọi là pyrilamine) là thuốc kháng histamine thế hệ đầu tiên, nhắm vào thụ thể H1. Tuy nhiên, nó nhanh chóng thấm vào não và do đó thường gây buồn ngủ như một tác dụng phụ. Nó được sử dụng trong các sản phẩm kết hợp không kê đơn cho cảm lạnh và các triệu chứng kinh nguyệt.

Eftrenonacog alfa là một loại protein tổng hợp tái tổ hợp có tác dụng lâu dài được sử dụng trong điều trị bệnh Hemophilia B. Nó bao gồm một phân tử duy nhất của yếu tố con người IX (FIX) liên kết cộng hóa trị với miền không đổi (Fc) của công nghệ DNA tái tổ hợp một dòng tế bào thận phôi người (HEK293H) [A31556]. Sự hiện diện của miền Fc kéo dài thời gian bán hủy cuối cùng, mang lại lợi ích lâm sàng về hiệu quả điều trị kéo dài, tiêm tĩnh mạch ít thường xuyên hơn để thuận tiện cho bệnh nhân và cải thiện việc tuân thủ điều trị dự phòng. Hemophilia B là một rối loạn về máu với tỷ lệ mắc khoảng 30.000 ca sinh nam ở tất cả các nhóm dân tộc và dân tộc [A31557]. Đây là một bệnh di truyền liên kết X gây ra do đột biến gen gây ra yếu tố protein đông máu IX (FIX), dẫn đến giảm mức độ yếu tố nội sinh IX và tăng tính nhạy cảm với các đợt chảy máu tái phát gây ra một cách tự nhiên hoặc do chấn thương do phẫu thuật hoặc do tai nạn hoặc do chấn thương. Nhãn FDA]. Khi không được điều trị, hầu hết bệnh nhân tử vong do biến chứng chảy máu trước 25 tuổi [A31557]. Eftrenonacog alfa hoạt động như một liệu pháp thay thế để khôi phục mức độ của yếu tố IX và cho phép cầm máu bình thường. Eftrenonacog alfa được phát triển và bán trên thị trường với tên Alprolix để tiêm tĩnh mạch bằng Biogen. Nó đã được FDA chấp thuận lần đầu tiên vào tháng 3 năm 2014 và sau đó được EMA phê duyệt vào tháng 5 năm 2016. Điều trị bằng Eftrenonacog alfa đã chứng minh khả năng dung nạp tốt mà không có báo cáo về sự phát triển chất ức chế trong các nghiên cứu lâm sàng [A31556].

Cannabidivarin, còn được gọi là cannabidivarol hoặc CBDV, là một cannabinoid không hoạt động tâm thần được tìm thấy trong [DB14009]. Đây là một trong hơn 100 cần sa được xác định từ cây Cần sa có thể điều chỉnh hoạt động sinh lý của cần sa, hoặc cần sa [A32584]. So với tương đồng của nó, [DB09061], CBDV được rút ngắn bởi hai nhóm methyl (CH2) trên chuỗi bên của nó. Đáng chú ý, cả [DB09061] và CBDV đã chứng minh hoạt động chống co giật trong mô hình động vật và người và đang chứng minh kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn [A33327, A31560, A33328, A33329]. Các cannabinoids khác với một số bằng chứng về hoạt động chống động kinh bao gồm [DB11755] (THCV) và axit Δ9-tetrahydrocannabinolic. Trong khi các thành phần chính của cần sa, CBD và THC, đã được chứng minh là điều chỉnh nhiều tác dụng sinh lý của chúng thông qua việc gắn với các thụ thể cannabinoid-1 (CB1R) và cannabinoid-2 (CB2R), cannabinoid điều tra không liên quan đến hai thụ thể endocannabinoid này. Hoạt tính chống động kinh của CBD và CBDV được cho là được điều biến bởi tác động của chúng đối với phân nhóm kênh cation tiềm năng thụ thể tạm thời V thành viên 1 (TRPV1), còn được gọi là thụ thể capsaicin, là thành viên của một nhóm lớn các kênh ion. có liên quan đến sự khởi phát và tiến triển của một số loại động kinh. CBD và CBDV đã được chứng minh là kích hoạt phụ thuộc vào liều và sau đó giải mẫn cảm TRPV1 cũng như các kênh TRPV2 và TRPA1 [A31560, A33334, A32976]. Giải mẫn cảm với các kênh ion này là một cơ chế tiềm năng trong đó các phân tử này gây ra giảm khả năng gây suy giảm tế bào thần kinh góp phần vào hoạt động động kinh và co giật. CBDV cũng đã được chứng minh là ức chế hoạt động của diacylglycerol (DAG) lipase-α, enzyme chính chịu trách nhiệm tổng hợp endocannabinoid, 2-arachidonoylglycerol (2-AG) [A33296, A33347]. Tuy nhiên, ý nghĩa lâm sàng của điều này là không rõ ràng, vì tương tác này chưa được chứng minh là ảnh hưởng đến hoạt động chống co giật của CBDV. Cannabidivarin đang được GW Dược phát triển tích cực như là hợp chất thử nghiệm GWP42006 vì nó đã "cho thấy khả năng điều trị động kinh trong các mô hình tiền lâm sàng của bệnh động kinh với tác dụng phụ ít hơn đáng kể so với các thuốc chống động kinh hiện đang được phê duyệt" [L2950]. Thật không may, kể từ tháng 2 năm 2018, công ty dược phẩm GW đã thông báo rằng nghiên cứu kiểm soát giả dược giai đoạn 2a của họ đối với bệnh động kinh khu trú không đạt đến điểm cuối chính. Tuy nhiên, họ sẽ tiếp tục nghiên cứu việc sử dụng nó trong bệnh động kinh, và đang mở rộng các nghiên cứu của họ để đưa vào sử dụng tiềm năng của nó trong Rối loạn phổ tự kỷ, hội chứng Rett và Fragile X trong số những người khác [L2949]. Vào tháng 10 năm 2017, CBDV đã được Cơ quan y tế châu Âu cấp cho chỉ định mồ côi để sử dụng trong Hội chứng Rett [L2952] và một lần nữa vào tháng 2 năm 2018 để điều trị Hội chứng Fragile X [L2951].

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Conivaptan

Loại thuốc

Đối kháng vasopressin (hormone chống bài niệu)

Dạng thuốc và hàm lượng

Dung dịch tiêm 0,2 mg/mL (20 mg) trong 5% dextrose

Một steroid C19 delta-4 được sản xuất không chỉ trong tinh hoàn, mà còn ở buồng trứng và vỏ thượng thận. Tùy thuộc vào loại mô, androstenedione có thể đóng vai trò là tiền chất của testosterone cũng như estrone và estradiol.

ATX-201 là một trong những họ hợp chất mới có tác dụng ức chế trùng hợp vi ống. Nó được phát triển bởi Kythera Biopharmologistss, Inc. để điều trị bệnh dày sừng tím. Công ty đã công bố quyết định ngừng chương trình lâm sàng ATX-201 của mình cho bệnh keratosis tím. Công ty xác định rằng chương trình không đáp ứng các mục tiêu chính và thăm dò dự kiến của họ.

Anilin, phenylamine hoặc aminobenzene là một hợp chất hữu cơ có công thức C6H5NH2. Bao gồm một nhóm phenyl gắn liền với một nhóm amino, anilin là amin thơm nguyên mẫu. Là tiền chất của nhiều hóa chất công nghiệp, công dụng chính của nó là sản xuất tiền chất thành polyurethane. Giống như hầu hết các amin dễ bay hơi, nó sở hữu mùi hơi khó chịu của cá thối. Nó bắt lửa dễ dàng, đốt cháy với ngọn lửa khói đặc trưng của các hợp chất thơm. Aniline không màu, nhưng nó từ từ oxy hóa và hóa nhựa trong không khí, tạo ra màu nâu đỏ cho các mẫu cũ.

BTA9881 là một loại thuốc chống vi rút hợp bào hô hấp (RSV) do công ty Biota Holdings của Úc phát triển. Nó hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Atropine (atropin)

Loại thuốc

Thuốc kháng acetylcholin (ức chế đối giao cảm). Thuốc giải độc.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 0,4 mg.

Thuốc tiêm (dung dịch dạng sulphat): 0,05 mg/ml (5 ml); 0,1 mg/ml (5 ml, 10 ml); 0,4 mg/0,5 ml (0,5 ml); 0,4 mg/ml (0,5 ml, 1 ml, 20 ml); 1 mg/ml (1 ml). 

Thuốc tiêm: 1% dùng trong nhãn khoa. 

Thuốc mỡ tra mắt dạng sulphat: 1% (3,5 g).

Dung dịch nhỏ mắt dạng sulphat: 1% (2 ml; 5 ml; 15 ml) chứa benzalkonium.

2-deoxyglucose chủ yếu được sử dụng như một tác nhân chẩn đoán ở dạng phóng xạ (fluorine-18 được sử dụng làm chất phóng xạ). Bằng cách sử dụng phương pháp chụp cắt lớp phát xạ positron (PET), 2-deoxyglucose phóng xạ có thể xác định chuyển hóa glucose, được thay đổi trong các bệnh như bệnh tim mạch, khối u và bệnh Alzheimer. Về mặt điều trị, 2-deoxyglucose là một loại thuốc điều tra đang được nghiên cứu như một chất chống ung thư và thuốc chống vi rút. Liên quan đến trước đây, 2- deoxyglucose đã được sử dụng như một liệu pháp bổ trợ cho hóa trị và xạ trị trong điều trị khối u rắn (phổi, vú, tuyến tụy, đầu, cổ và khối u dạ dày). Cơ chế hoạt động chính xác của 2-deoxyglucose vẫn đang được nghiên cứu, nhưng người ta biết rằng trong các tế bào ung thư thiếu oxy, 2-deoxyglucose là chất ức chế glycolysis ngăn chặn sản xuất ATP và cuối cùng là sự sống của tế bào. Đối với liệu pháp kháng vi-rút, 2-deoxyglucose đã được chứng minh là có hiệu quả chống lại vi-rút herpes đơn giản bằng cách ảnh hưởng đến khả năng xâm nhập tế bào của vi-rút. Là một loại thuốc thử nghiệm, 2-deoxyglucose đã được chứng minh là có tác dụng chống co giật trong bệnh động kinh thùy thái dương. Trong tình trạng này, 2-deoxyglucose ức chế sự biểu hiện của một số protein nhất định ở mức cao sau một cơn động kinh. Mặc dù có một số chỉ định điều trị có thể có đối với 2-deoxyglucose, nhưng hiện tại không có chỉ định nào được chấp thuận cho 2-deoxyglucose là một tác nhân điều trị.

Bromothalonil, còn được gọi là Methyldibromo glutaronitrile (MDBGN), là một chất bảo quản được sử dụng rộng rãi có thể được tìm thấy trong nhiều sản phẩm vệ sinh cá nhân và công nghiệp. Nó cũng là một chất gây dị ứng và dị ứng da được biết đến đã bị cấm ở nhiều nước EU do tỷ lệ dị ứng tiếp xúc ngày càng tăng [A34322]. Năm 2005, MDBGN được nêu tên trong top 15 chất gây dị ứng dương tính thường xuyên nhất được xác định trong các xét nghiệm vá của Nhóm viêm da tiếp xúc Bắc Mỹ (NACDG) [A34326]. Độ nhạy cảm với Bromothalonil có thể được xác định bằng xét nghiệm vá lâm sàng.

Birinapant đã được nghiên cứu để điều trị Hội chứng Myelodysplastic (MDS) và Bệnh bạch cầu Myelomonocytic mãn tính (CMML).