Glycerol phenylbutyrate

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Glycerol phenylbutyrate là một tác nhân liên kết với nitơ. Về mặt hóa học, nó là một chất béo trung tính trong đó ba phân tử phenylbutyrat được liên kết với một xương sống glycerol. FDA chấp thuận vào ngày 1 tháng 2 năm 2013.

Dược động học:

Sự tích tụ độc hại của amoniac trong máu và não phát sinh từ các rối loạn chu trình urê trong đó bệnh nhân bị thiếu các enzyme quan trọng hoặc vận chuyển có liên quan đến quá trình tổng hợp urê từ amoniac. Glycerol phenylbutyrate là một prodrug - chất chuyển hóa chính, phenylacetate (PAA) là phân tử liên kết với nitơ. PAA kết hợp với glutamine (chứa 2 phân tử nitơ) thông qua acetyl hóa ở gan và thận để tạo thành phenylacetylglutamine (PAGN), được đào thải qua thận. PAGN, giống như urê, chứa 2 mol nitơ và cung cấp một phương tiện thay thế để bài tiết nitơ thải.

Dược lực học:

Glycerol phenylbutyrate kéo dài khoảng QTc.