Remestemcel-L
Remestemcel-L là một dịch vụ đình chỉ tế bào gốc trung mô người trưởng thành nuôi cấy ex-vivo dành cho bên thứ ba dành cho truyền tĩnh mạch. Các tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ tủy xương của kháng nguyên bạch cầu không liên quan và bạch cầu của người (HLA), các nhà tài trợ trưởng thành khỏe mạnh và có khả năng biệt hóa thành các tế bào mô khác nhau. Nó đã được phê duyệt để sử dụng ở Canada vào tháng 5 năm 2012 dưới dạng Prochymal để quản lý Ghép cấp tính chịu lửa so với Bệnh chủ (aGvHD) ở trẻ em không đáp ứng với các liệu pháp steroid toàn thân, với điều kiện được chấp thuận khi thử nghiệm tiếp theo. aGvHD là một bệnh qua trung gian tế bào T xảy ra sau khi ghép tế bào gốc tạo máu allogeneic và là một phản ứng của các tế bào miễn dịch của người hiến chống lại các mô chủ [A31822] được phát triển bởi 30-80% số người nhận [A31818]. aGvHD thường được đặc trưng bởi sự hiện diện của các dòng viêm thông qua tín hiệu của các tế bào T được kích hoạt. Trong khi corticosteroid toàn thân và các thuốc ức chế miễn dịch khác thường được sử dụng làm phương pháp điều trị đầu tay để kiểm soát aGvHD, khoảng 30-50% bệnh nhân bị aGvHD trải nghiệm kiểm soát bệnh không đầy đủ bằng các liệu pháp đầu tay, khiến họ có nguy cơ gặp phải kết quả kém và tạo ra nguy cơ thách thức lâm sàng quan trọng [A31818]. Người ta ước tính rằng những bệnh nhân bị aGvHD chịu lửa nặng nhất không đáp ứng với liệu pháp steroid đã dự kiến tỷ lệ sống sót sau một năm chỉ từ 5% đến 30% [L1310]. Tế bào gốc trung mô ở người (hMSCs) phục vụ điều chỉnh giảm các phản ứng viêm và tạo ra các cytokine chống viêm và các yếu tố tăng trưởng để thúc đẩy sửa chữa mô [A31818]. Trong các nghiên cứu lâm sàng, bệnh nhân được điều trị bằng remestemcel-L đã chứng minh sự cải thiện aGvHD của họ và cải thiện tỷ lệ sống sót vào những ngày tiếp theo sau khi truyền tĩnh mạch [L1310]. Dựa trên hồ sơ dung nạp và an toàn của nó, remestemcel-L là một lựa chọn thay thế đầy hứa hẹn cho các thuốc ức chế miễn dịch dòng thứ hai [A31818].
