ReN001

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

ReN001 là dòng tế bào gốc thần kinh vô tính ở người được phát triển để sử dụng lâm sàng trong điều trị khuyết tật ổn định sau đột quỵ. ReN001 một ứng cử viên nặng ký cho một trong những ứng dụng IND dựa trên tế bào đầu tiên được nộp cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để xem xét điều trị đột quỵ ở người.

Dược động học:

Dược lực học:

ReN001 là một dòng tế bào gốc thần kinh vô tính ở người đã được bất tử hóa một cách có điều kiện bằng cách sử dụng transgene c-mycERTAM để cho phép mở rộng có kiểm soát khi nuôi cấy với sự hiện diện của 4-hydroxytamoxifen. Các dòng tế bào đã được đánh dấu và đặc trưng đầy đủ để đảm bảo có sự ổn định di truyền và không có kiểu hình trôi dạt với các đoạn mở rộng. Các nghiên cứu in vivo đã xác định khả năng của dòng tế bào sống sót sau khi cấy vào não bị tổn thương và hiệu quả của nó trong việc giảm rối loạn chức năng hành vi mãn tính sau khi cấy vào mô hình gặm nhấm của tổn thương đột quỵ. Một nghiên cứu sâu hơn đã được thực hiện trong mô hình này và một hiệu ứng phụ thuộc vào liều đã được quan sát thấy trên sự phục hồi hành vi. Không có vấn đề an toàn hoặc độc tính được xác định trong các nghiên cứu in vivo với dòng tế bào này.