AT2220

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

AT2220 là một liệu pháp thử nghiệm, uống để điều trị bệnh Pompe và thuộc về một nhóm các phân tử được gọi là chaperones dược lý. Nó là một phân tử nhỏ được thiết kế để hoạt động như một người đi kèm dược lý, đặc biệt liên kết, ổn định và tạo điều kiện cho việc gấp và buôn bán thích hợp của α-glucosidase (GAA). GAA đến lysosome, nơi nó có thể thực hiện chức năng bình thường của nó. AT2220 đã được chứng minh là làm tăng hoạt động GAA trong các dòng tế bào có nguồn gốc từ bệnh nhân Pompe và trong các tế bào được biến đổi biểu hiện các dạng GAA không khớp.

Dược động học:

AT2220 được thiết kế để hoạt động như một người đi kèm dược lý bằng cách liên kết có chọn lọc với enzyme bị sai lệch chịu trách nhiệm cho bệnh Pompe, Gaa. Sau khi liên kết với enzyme, người ta cho rằng AT2220 thúc đẩy việc gấp, xử lý và buôn bán enzyme thích hợp từ mạng lưới nội chất đến đích cuối cùng của nó, lysosome, khu vực của tế bào nơi enzyme hoạt động. Một khi nó đạt đến lysosome, người đi kèm dược lý bị thay thế và enzyme có thể thực hiện chức năng bình thường của nó, đó là sự phá vỡ cơ chất tự nhiên của nó, glycogen.

Dược lực học: