Dodecafluoropentane là một thành phần trong sản phẩm rút tiền EMA EchoGen.

Cenicriviroc đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị nhiễm HIV / AIDS, Phức hợp mất trí nhớ AIDS, Viêm gan nhiễm mỡ không do rượu, Virus gây suy giảm miễn dịch ở người và Phức hợp vận động nhận thức liên quan đến HIV-1.

Gilteritinib, còn được gọi là ASP2215, là một phần phân tử nhỏ của chất ức chế tyrosine kinase FLT3 có tính chọn lọc và hiệu lực cao hơn khi so sánh với các tác nhân khác trong nhóm này. [A40036] Đây là một dẫn xuất pyrazinecarboxamide có tính chọn lọc cao đối với FL3. c-Kit -driven myelosuppression quan sát thấy trong các liệu pháp khác. [A40044] Gilteritinib được phát triển bởi Astellas Pharma và FDA phê duyệt vào ngày 28 tháng 11 năm 2018. Thuốc này đã được phê duyệt sau khi được thiết kế dưới dạng thuốc mồ côi với tình trạng xem xét ưu tiên nhanh L4830]

ABT-341 là một chất ức chế DPP-4 mạnh và chọn lọc với cấu trúc rất giống với sitagliptin (ở dạng 2D; cấu trúc 3D khác biệt đáng kể). [A39406]

BCG SSI đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu Bệnh lao.

AS-8112 là một hợp chất tổng hợp hoạt động như một chất đối kháng chọn lọc ở phân nhóm thụ thể dopamine D2 và D3, và thụ thể serotonin 5-HT3. Nó có tác dụng chống nôn mạnh trong các nghiên cứu trên động vật và đã được điều tra để sử dụng y tế tiềm năng.

Asfotase Alfa là một liệu pháp thay thế enzyme nhắm mục tiêu xương hạng nhất được thiết kế để giải quyết nguyên nhân cơ bản của chứng giảm phosphatase (HPP) hypodosphatasia kiềm kiềm (ALP). Hypophosphatasia hầu như luôn gây tử vong khi bệnh xương nghiêm trọng rõ ràng khi sinh. Bằng cách thay thế ALP bị thiếu, điều trị bằng Asfotase Alfa nhằm mục đích cải thiện mức độ cơ chất của enzyme và cải thiện khả năng khoáng hóa xương của cơ thể, từ đó ngăn ngừa bệnh tật nghiêm trọng về xương và hệ thống của bệnh nhân và tử vong sớm. Asfotase alfa lần đầu tiên được Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) phê duyệt vào ngày 3 tháng 7 năm 2015, sau đó được Cơ quan Y tế Châu Âu (EMA) phê duyệt vào ngày 28 tháng 8 năm 2015 và được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA chấp thuận) ) vào ngày 23 tháng 10 năm 2015. Asfotase Alfa được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Strensiq® của Alexion Enterprises, Inc. Giá trung bình hàng năm của điều trị Asfotase Alfa là 285.000 đô la.

TIMBD là một chất tương tự azaresveratrol.

Afatinib là một chất ức chế tyrosine kinase 4-anilinoquinazoline dưới dạng muối dimaleate có sẵn như nhãn hiệu Gilotrif của Boehringer Ingelheim [Nhãn FDA]. Đối với sử dụng đường uống, viên afatinib là phương pháp điều trị đầu tiên (ban đầu) cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn (NSCLC) với các đột biến của yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) được phát hiện bởi xét nghiệm được FDA phê chuẩn [L2939]. Gilotrif (afatinib) là sản phẩm ung thư đầu tiên được FDA phê chuẩn từ Boehringer Ingelheim [L2939].

Binimetinib, còn được gọi là _Mektovi_, là một chất có tác dụng ức chế protein kinase 1/2 (MEK 1/2) mạnh và chọn lọc được kết hợp với [Encorafenib] [A34275], [L3335]. Vào ngày 27 tháng 6 năm 2018, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt sự kết hợp giữa [Encorafenib] và binimetinib (BRAFTOVI và MEKTOVI, từ Array BioPharma Inc.) kết hợp cho bệnh nhân bị u ác tính không thể phát hiện hoặc di căn với BRAF V600E hoặc V600 bằng một thử nghiệm được FDA chấp thuận [L3335].

105AD7 là một kháng thể đơn dòng của con người bắt chước protein điều hòa bổ sung, CD55, được biểu hiện quá mức bởi nhiều khối u rắn bao gồm cả u xương. 105AD7 gây ra phản ứng viêm chống nhiễm trùng ở bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn. 105AD7 có thể là một loại vắc-xin phù hợp để điều trị bệnh này.

ADL5859 là một hợp chất uống mới lạ nhắm vào thụ thể opioid Delta. Các chất chủ vận thụ thể Delta được cho là mang lại lợi ích hơn các phương pháp khác để kiểm soát cơn đau.