Enasidenib là một phương pháp điều trị có sẵn để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị bệnh bạch cầu tủy cấp tính tái phát hoặc khó chữa (AML) với các đột biến đặc biệt trong gen isocitrate dehydrogenase 2 (IDH2), là đột biến tái phát được phát hiện ở 12-20% bệnh nhân trưởng thành AML [A20344, A20345]. Bệnh nhân đủ điều kiện điều trị này được lựa chọn bằng cách kiểm tra sự hiện diện của đột biến IDH2 trong máu hoặc tủy xương. Phân tử nhỏ này hoạt động như một chất ức chế allosteric của enzyme IDH2 đột biến để ngăn chặn sự phát triển của tế bào và nó cũng cho thấy ngăn chặn một số enzyme khác có vai trò trong sự biệt hóa tế bào bất thường. Được phát triển đầu tiên bởi Agios Cosmetics và được cấp phép cho Celgene, enasidenib đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vào ngày 1 tháng 8 năm 2017.

Metrifonate hoặc trichlorfon là một chất ức chế acetylcholinesterase organophosphate không thể đảo ngược. Nó là một tiền chất được kích hoạt không enzyme thành 2,2-dichlorovinyl dimethyl phosphate.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Lynestrenol

Loại thuốc

Progestogen; Progestin

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên nén: 0,5 mg, 5 mg

rhMBL là một liệu pháp protein đang được Enzon phát triển để phòng ngừa và điều trị các bệnh nhiễm trùng nặng ở những người có nồng độ Mannose-Binding Lectin (MBL) thấp. Hơn 10 phần trăm dân số nói chung được ước tính là thiếu MBL. MBL tự nhiên có cấu trúc oligomeric (400-700 kDa), được xây dựng từ các tiểu đơn vị chứa ba chuỗi peptide giống hệt nhau 32 kDa mỗi chuỗi. Mặc dù MBL có thể hình thành một số dạng oligomeric, có những dấu hiệu cho thấy các bộ điều chỉnh độ sáng và tông đơ không hoạt động về mặt sinh học và ít nhất là một dạng tetramer là cần thiết để kích hoạt bổ sung.

C-101, còn được gọi là Myodur, được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), một bệnh di truyền bệnh hoạn có thể dẫn đến tử vong ở tuổi vị thành niên do sự phá vỡ cơ xương tăng tốc. C-101 bao gồm một phân tử mang Carnitine và một chất tương tự leupeptin, một chất ức chế calpain được biết đến. Calpain là protease chính làm suy giảm cơ xương.

Lupeol đã được điều tra để điều trị Mụn trứng cá.

Liarozole đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị Ichthyosis, Lamellar.

Phấn hoa Krasncheninnikovia lanata là phấn hoa của nhà máy Krasncheninnikovia lanata. Phấn hoa Krasncheninnikovia lanata chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Prezatide là một tripeptide bao gồm glycine, histidine và lysine dễ dàng tạo thành phức chất với các ion đồng [A19503]. Prezatide được sử dụng trong các sản phẩm mỹ phẩm cho da và tóc. Nó được biết là để hỗ trợ chữa lành vết thương và các ứng dụng tiềm năng của nó trong bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính và ung thư đại tràng di căn hiện đang được điều tra.

Con người interferon omega 1 (IFN-omega 1 = IFN-alpha II1) là một protein được phát hiện gần đây có cấu trúc liên quan đến IFN-alpha và -beta. Nó xuất hiện tự nhiên trong cơ thể người và hiện đang được Intarcia sản xuất thông qua kỹ thuật di truyền. Có nhiều cách để sử dụng omega interferon: tiêm, hệ thống phân phối thuốc dưới da cấy ghép và chế phẩm dạng uống. Nó đã được điều tra cả trong điều trị đơn và kết hợp. Các hoạt động sinh học của IFN-omega 1 và vai trò sinh lý của nó không được biết đến cho đến nay.

Được phát triển bởi Sanofi-Aventis (trước đây là Sanofi-Synthelabo), osanetant (SR-142801) là một chất đối kháng thụ thể NK3 đang được phát triển để điều trị bệnh tâm thần phân liệt và các rối loạn hệ thần kinh trung ương (CNS) khác. Khi xem xét danh mục đầu tư R & D của mình, công ty đã tuyên bố vào tháng 8 năm 2005 rằng họ sẽ ngừng mọi hoạt động phát triển hơn nữa của osanetant. Điều này theo sau một quyết định trước đó là ngừng phát triển eplivanserin cho bệnh tâm thần phân liệt.

Tên thuốc gốc 

Nitric Oxide

Loại thuốc

Thuốc giãn mạch

Dạng thuốc và hàm lượng

Khí dung: 100 ppm, 400 ppm, 800 ppm.