Deutetrabenazine là một chất ức chế vận chuyển monoamin 2 (VMAT2) mới có tính chọn lọc cao được chỉ định để kiểm soát chứng múa giật liên quan đến bệnh Huntington. Nó là một dẫn xuất hexahydro-dimethoxybenzoquinolizine và bị khử [DB04844] [A32046]. Sự hiện diện của deuterium trong deutetrabenazine làm tăng thời gian bán hủy của chất chuyển hóa hoạt động và kéo dài hoạt động dược lý của chúng bằng cách làm giảm chuyển hóa CYP2D6 của hợp chất [A32046]. Điều này cho phép dùng liều ít thường xuyên hơn và liều thấp hơn hàng ngày với sự cải thiện về khả năng dung nạp [A32043]. Giảm dao động huyết tương của deutetrabenazine do chuyển hóa suy yếu có thể giải thích tỷ lệ thấp hơn của các phản ứng bất lợi liên quan đến deutetrabenazine [A32042]. Deutetrabenazine là một hỗn hợp chủng tộc chứa RR-Deutetrabenazine và SS-Deutetrabenazine [Nhãn FDA]. Bệnh Huntington (HD) là một rối loạn thoái hóa thần kinh tiến triển, di truyền, đặc trưng bởi rối loạn chức năng vận động, suy giảm nhận thức và rối loạn tâm thần kinh [A32043] gây cản trở hoạt động hàng ngày và làm giảm đáng kể chất lượng cuộc sống. Triệu chứng thực thể nổi bật nhất của HD có thể làm tăng nguy cơ chấn thương là chứng múa giật, đây là một chuyển động đột ngột, không tự nguyện có thể ảnh hưởng đến bất kỳ cơ nào và chảy ngẫu nhiên trên các vùng cơ thể [A32046]. Các triệu chứng tâm thần của HD, chẳng hạn như múa giật, có liên quan đến dẫn truyền thần kinh dopaminergic siêu hoạt động [A14081]. Deutetrabenazine làm suy giảm nồng độ dopamine trước khi sinh bằng cách ngăn chặn VMAT2, chất chịu trách nhiệm cho sự hấp thu của dopamine vào các túi synap trong tế bào thần kinh monoaminergic và giải phóng exocytotic [A14081]. Cũng như các tác nhân khác để điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh, deutetrabenazine là một loại thuốc làm giảm các triệu chứng vận động của HD và không được đề xuất để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh [T28]. Trong các thử nghiệm lâm sàng trên bệnh nhân mắc HD, 12 tuần điều trị deutetrabenazine cho kết quả cải thiện tổng thể về điểm số tối đa trung bình tối đa và dấu hiệu vận động so với giả dược [A32046]. Nó đã được FDA chấp thuận vào tháng 4 năm 2017 và được bán trên thị trường dưới tên thương mại Austedo dưới dạng viên uống.

Tofacitinib là một chất ức chế Janus kinase, một nhóm các enzyme nội bào liên quan đến các con đường truyền tín hiệu ảnh hưởng đến tạo máu và chức năng tế bào miễn dịch. Nó được FDA chấp thuận để điều trị viêm khớp dạng thấp từ trung bình đến nặng, đáp ứng không đầy đủ với methotrexate hoặc ở những người không dung nạp với methotrexate. Bên cạnh viêm khớp dạng thấp, tofacitinib cũng đã được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng để ngăn ngừa thải ghép nội tạng, và hiện đang được điều tra để điều trị bệnh vẩy nến. Các tác dụng phụ được biết đến bao gồm buồn nôn và đau đầu cũng như các tác dụng phụ miễn dịch và huyết học nghiêm trọng hơn. Tofacitinib được Pfizer bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Xeljanz.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Ketoconazole (ketoconazol)

Loại thuốc

Chống nấm có hoạt phổ rộng; chống nấm azol.

Dạng thuốc và hàm lượng

• Viên nén 200 mg.
• Hỗn dịch 100 mg/5ml.
• Kem bôi ngoài 2%.
• Xà phòng gội đầu 1%, 2%.

Polidocanol là một tác nhân xơ cứng được chỉ định để điều trị các tĩnh mạch mạng nhện không biến chứng (giãn tĩnh mạch có đường kính ≤1 mm) và các tĩnh mạch võng mạc không biến chứng (giãn tĩnh mạch có đường kính từ 1 đến 3 mm) ở chi dưới. Nó được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Asclera và Varithena. Công thức của Polidocanol có công thức cấu trúc C12H25 (OCH2CH2) nOH, mức độ trùng hợp trung bình (n) xấp xỉ 9 và trọng lượng phân tử trung bình khoảng 600.

PF-04691502 đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư, ung thư vú, ung thư vú sớm (giai đoạn 2) và ung thư vú tiến triển (giai đoạn 1b).

Relugolix đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị lạc nội mạc tử cung, ung thư tuyến tiền liệt, u xơ tử cung và điều trị thiếu hụt Androgen trong điều trị ung thư tuyến tiền liệt không đối xứng.

Một dẫn xuất N-acyl của axit neuraminic. Axit N-acetylneuraminic xảy ra trong nhiều polysacarit, glycoprotein và glycolipids ở động vật và vi khuẩn. (Từ Dorland, lần thứ 28, tr1518)

Simoctocog alfa là một miền B tái tổ hợp đã bị xóa (BDD) rFVIII được sản xuất trong các tế bào 293F của phôi thai người đã biến đổi gen (HEK). Sản phẩm thu hoạch được cô đặc và tinh chế bằng một loạt các bước sắc ký. Nó là một chất chống sốt rét được sử dụng như một liệu pháp thay thế ở những người mắc bệnh Haemophilia A thiếu yếu tố VIII trong con đường nội tại của hệ thống đông máu. Vì bệnh nhân mắc bệnh tan máu A có xu hướng chảy máu tái phát [L1115], simoctocog alfa có thể được dùng để điều trị hoặc phòng ngừa chảy máu như trước khi tiến hành phẫu thuật. Simoctocog alfa là một glycoprotein bao gồm 1440 axit amin với khối lượng phân tử xấp xỉ 170 kDa, bao gồm các miền FVIII A1-A2 + A3-C1-C2 trong khi miền B, có trong FVIII có nguồn gốc từ plasma. đã bị xóa và thay thế bằng một liên kết 16 axit amin. Simoctocog alfa là một sản phẩm BDD FVIII thế hệ thứ tư được sản xuất trong dòng tế bào phôi thai (HEK) của người. Sửa đổi hoàn toàn sau dịch mã của con người thông qua việc loại bỏ các kiểu glycosyl hóa có khả năng miễn dịch được tìm thấy trong các dòng tế bào không phải của con người dẫn đến giảm khả năng miễn dịch và thời gian bán hủy dài hơn [A31525]. Simoctocog alfa được bán trên thị trường châu Âu dưới tên thương mại Nuwiq để tiêm tĩnh mạch.

Phấn hoa nhỏ Phalaris là phấn hoa của cây nhỏ Phalaris. Phalaris phấn hoa nhỏ chủ yếu được sử dụng trong xét nghiệm dị ứng.

Tên thuốc gốc (Hoạt chất)

Quinethazone

Loại thuốc

Thuốc lợi tiểu thiazide.

Dạng thuốc và hàm lượng

Viên uống.

PEG-uricase, một liên hợp polyethylen glycol ("PEG") của porcine uricase tái tổ hợp (urate oxyase), phá vỡ các mảng axit uric đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III để điều trị bệnh gút nặng, khó chữa Hoa năm 2006.

Nabiximols (tradename Sativex®) là một chiết xuất thực vật từ các loài Cannabis _Cannabis sativa L._ đã được tinh chế thành các thành phần hoạt động CBD (cannabidiol) và THC (delta-9-tetrahydrocannabinol). Đối với mục đích nhãn hiệu, CBD tinh khiết được gắn nhãn là Nabidiolex®, trong khi THC được tinh chế là sản phẩm Tetrabinex®. Sativex® có sẵn trong công thức THC: CBD theo tỷ lệ 1: 1 dưới dạng thuốc xịt bơm qua niêm mạc được sử dụng để điều trị đau thần kinh do bệnh đa xơ cứng (MS) và trong điều trị đau do ung thư. Mặc dù vẫn còn nhiều tranh cãi, Cannabis đã được chứng minh là có tác dụng giảm đau, chống co giật, giãn cơ, giải lo âu, bảo vệ thần kinh, chống oxy hóa và chống loạn thần [A32477, A32469]. Từ góc độ dược lý, hồ sơ thụ thể đa dạng của Cannabis giải thích ứng dụng tiềm năng của nó cho một loạt các điều kiện y tế như vậy. Cần sa chứa hơn 400 hợp chất hóa học khác nhau, trong đó 61 được coi là cannabinoids, một loại hợp chất hoạt động trên các thụ thể cannabinoid của cơ thể [A32584]. Tetrahydrocannabinol (THC) và cannabidiol (CBD) là hai loại cannabinoids được tìm thấy tự nhiên trong nhựa của cây cần sa, cả hai đều tương tác với các thụ thể cannabinoid được tìm thấy trong cơ thể người. Trong khi cả CBD và THC được sử dụng cho mục đích y học, chúng có hoạt động thụ thể, chức năng và tác dụng sinh lý khác nhau. Mặc dù cần sa ở dạng thực vật tự nhiên hiện đang được sử dụng "ngoài nhãn" để quản lý nhiều tình trạng y tế, THC hiện có sẵn trên thị trường dưới dạng tổng hợp dưới dạng [DB00486], dưới dạng đồng phân tinh khiết như [DB00470] hoặc trong 1: 1 xây dựng với CBD từ chiết xuất thực vật tinh khiết như [DB14011]. Thành phần tâm sinh lý chính của Cannabis, delta 9-tetrahydrocannabinol (9-THC), cho thấy tác dụng của nó thông qua hoạt động chủ vận từng phần yếu tại các thụ thể Cannabinoid-1 (CB1R) và Cannabinoid-2 (CB2R). Hoạt động này dẫn đến các tác động nổi tiếng của việc hút cần sa như tăng sự thèm ăn, giảm đau và thay đổi quá trình cảm xúc và nhận thức. Trái ngược với hoạt động chủ vận yếu của THC, CBD đã được chứng minh là hoạt động như một bộ điều biến allosteric âm tính của thụ thể CB1 cannabinoid, Receptor G-Protein Coupling (GPCR) dồi dào nhất trong cơ thể [A32469]. Quy định allosteric đạt được thông qua điều chế hoạt động của thụ thể trên một vị trí khác biệt về chức năng với vị trí liên kết chủ vận hoặc đối kháng. Các tác dụng điều chỉnh allosteric tiêu cực của CBD rất quan trọng về mặt trị liệu vì các chất chủ vận trực tiếp bị hạn chế bởi tác dụng tâm sinh lý của chúng trong khi các thuốc đối kháng trực tiếp bị hạn chế bởi tác dụng ức chế của chúng [A32469]. Tại Canada, Sativex® đã nhận được Thông báo tuân thủ (NOC) để sử dụng như một phương pháp điều trị bổ trợ để giảm triệu chứng co cứng ở bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng (MS) không đáp ứng đầy đủ với liệu pháp khác và chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa trong thời gian đầu thử nghiệm trị liệu. Sativex® cũng đã nhận được Thông báo tuân thủ các điều kiện (NOC / c) để sử dụng như một phương pháp điều trị bổ trợ để giảm triệu chứng đau thần kinh ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa xơ cứng (MS) và điều trị giảm đau bổ trợ ở bệnh nhân trưởng thành bị ung thư tiến triển. trải qua cơn đau từ trung bình đến nặng trong liều điều trị opioid mạnh nhất được chấp nhận trong trường hợp đau nền kéo dài.